FDA phê duyệt dạng viên nén ORLADEYO của BioCryst cho bệnh nhân HAE trẻ em, đánh dấu cột mốc quan trọng trong lĩnh vực nhi khoa

BioCryst Pharmaceuticals đã nhận được sự chấp thuận của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho một dạng thuốc dành cho trẻ em của ORLADEYO (berotralstat), xác lập vị trí của công ty như một lựa chọn dự phòng bằng đường uống nhắm mục tiêu hàng đầu cho phù nề mạch máu di truyền ở trẻ em từ 2 tuổi trở lên.

Phê duyệt quy định mới nhất đánh dấu sự mở rộng đáng kể về phạm vi lâm sàng của ORLADEYO. Dạng viên nén dạng viên nhộng mới được phê duyệt đã được thiết kế đặc biệt dành cho bệnh nhân nhí, cung cấp phương pháp quản lý thuốc tiện lợi hơn so với các phương pháp điều trị truyền thống cho nhóm bệnh nhân trẻ này.

Nền tảng lâm sàng cho sự chấp thuận này xuất phát từ thử nghiệm APeX-P, đã chứng minh lợi ích lâm sàng rõ ràng cho nhóm tuổi mục tiêu. Dữ liệu nghiên cứu cho thấy bệnh nhân đã trải qua sự giảm nhanh chóng và duy trì tần suất các cơn tấn công HAE hàng tháng, cung cấp bằng chứng về hiệu quả dự phòng của điều trị trong việc giảm gánh nặng bệnh tật cho trẻ em.

Với sự chấp thuận này, ORLADEYO hiện giữ vị trí độc nhất trên thị trường như là thuốc dự phòng bằng đường uống nhắm mục tiêu đầu tiên và duy nhất có sẵn cho tất cả các bệnh nhân HAE từ 2 tuổi trở lên. Sự chấp thuận này nhấn mạnh cam kết của BioCryst trong việc giải quyết các khoảng trống điều trị trong quản lý bệnh hiếm gặp ở trẻ em và cung cấp cho các gia đình một lựa chọn điều trị dự phòng dựa trên bằng chứng, phù hợp đặc biệt cho các bệnh nhân nhỏ tuổi mắc phù nề mạch máu di truyền.