Liều thuốc ULTOMIRIS tự tiêm hàng tuần cho thấy hiệu quả tương đương với điều trị truyền tĩnh mạch trong thử nghiệm giai đoạn 3

Alexion Pharmaceuticals đã mang đến tin tức đầy hứa hẹn từ một nghiên cứu quan trọng giai đoạn 3 đánh giá dạng tiêm dưới da của ULTOMIRIS (ravulizumab-cwvz), một chất ức chế bổ thể hàng đầu cho các rối loạn máu hiếm gặp. Nghiên cứu đã thành công đạt được mục tiêu chính, chứng minh rằng thuốc ultomiris dạng tiêm này hoạt động tương đương với phiên bản truyền thống qua đường tĩnh mạch.

Những gì dữ liệu cho thấy

Nghiên cứu ngẫu nhiên đã tuyển chọn 136 bệnh nhân mắc hội chứng thiếu máu huyết tán ban đêm thoáng qua (PNH), những người đã ổn định trước đó khi điều trị bằng thuốc ức chế bổ thể. Tham gia được chia thành hai nhóm theo tỷ lệ 2:1 giữa thuốc ultomiris dạng tiêm dưới da mới và điều trị IV đã được thiết lập. Đến Ngày 71, phiên bản dạng tiêm dưới da đạt tiêu chuẩn không kém cạnh về nồng độ trong huyết thanh (p < 0.0001), nghĩa là bệnh nhân nhận được sự ức chế bổ thể liên tục, hiệu quả mà không giảm hiệu quả điều trị.

Các phát hiện chính bao gồm mức độ lactate dehydrogenase ổn định và duy trì sự ức chế protein C5 tự do trên tất cả các bệnh nhân. Dữ liệu an toàn vẫn phù hợp với hồ sơ đã biết của dạng thuốc ultomiris này, không có sự kiện bất thường hoặc nhiễm trùng nghiêm trọng nào được báo cáo trong suốt 71 ngày điều trị.

Đổi mới mang lại tiện lợi cho bệnh nhân

Tiềm năng đột phá nằm ở phương thức phân phối. Mỗi liều hàng tuần sử dụng các thiết bị đặc biệt thân thiện với người dùng, dán vào da và có thể tự tiêm bằng một nút bấm đơn giản. Bệnh nhân có thể hoàn thành liều đầy đủ mà không cần dùng tay trong khoảng 10 phút—một sự thay đổi đáng kể so với thời gian cần thiết của các liệu trình truyền tĩnh mạch.

Trong số 135 bệnh nhân hoàn thành giai đoạn kiểm soát, tất cả ngoại trừ một người đã chọn tiếp tục sử dụng thuốc ultomiris dạng tiêm dưới da trong nghiên cứu mở rộng đang diễn ra, cho thấy sự ưa chuộng mạnh mẽ trong thực tế đối với phương pháp điều trị này.

Con đường phê duyệt và tương lai

Alexion hiện dự kiến nộp hồ sơ xin phê duyệt quản lý tại Mỹ và Liên minh Châu Âu trong Quý 3 năm 2021 cho sự kết hợp giữa thuốc và thiết bị dạng tiêm dưới da ULTOMIRIS. Hồ sơ sẽ bao gồm hai chỉ định: PNH và hội chứng thận hư tiêu huyết bất thường (aHUS).

Nếu được phê duyệt, phiên bản này có thể trở thành lựa chọn ức chế bổ thể dạng tiêm dưới da đầu tiên cho cả hai bệnh lý, có khả năng định hình lại các mô hình điều trị cho bệnh nhân mắc các rối loạn cực kỳ hiếm gặp này. Khả năng tự tiêm có thể nâng cao chất lượng cuộc sống bằng cách giảm số lần đến bệnh viện và mang lại sự tự chủ lớn hơn trong lịch trình điều trị.

Ý nghĩa lâm sàng

Đối với các bác sĩ điều trị PNH và aHUS, dạng thuốc ultomiris thể hiện một bước tiến ý nghĩa. Bệnh nhân mắc các bệnh này đối mặt với các biến chứng nghiêm trọng như tan huyết và huyết khối. Việc có một lựa chọn dạng tiêm dưới da duy trì cùng hồ sơ ức chế bổ thể như phiên bản IV mở rộng khả năng tiếp cận điều trị trong khi vẫn giữ được hiệu quả lâm sàng.

Công ty dự định thu thập dữ liệu an toàn trong 12 tháng từ giai đoạn mở rộng trước khi nộp hồ sơ cuối cùng, nhằm đảm bảo có bằng chứng toàn diện về độ an toàn và khả năng dung nạp lâu dài cho các cơ quan quản lý trên toàn thế giới.