## Bước đi chiến lược của Pfizer vào điều trị rối loạn máu hiếm với Thỏa thuận toàn cầu trị giá 5.4 tỷ USD với Blood Therapeutics

Pfizer đã ký thỏa thuận chính thức để mua lại Global Blood Therapeutics trong một giao dịch bằng tiền mặt trị giá khoảng 5.4 tỷ USD, đánh dấu sự mở rộng đáng kể sự hiện diện của tập đoàn dược phẩm này trong lĩnh vực huyết học hiếm. Theo thỏa thuận, cổ đông sẽ nhận được 68.50 USD mỗi cổ phần, với các hội đồng quản trị của cả hai công ty đều nhất trí ủng hộ thỏa thuận. Việc mua lại dự kiến sẽ hoàn tất sau khi được các cơ quan quản lý và cổ đông phê duyệt theo quy trình thông thường.

**Tăng cường vị thế trên thị trường trong bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm**

Giao dịch này nhấn mạnh cam kết của Pfizer trong ba thập kỷ đối với các rối loạn máu hiếm, đồng thời xây dựng một danh mục mạnh mẽ hơn trong điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm. Global Blood Therapeutics mang đến chuyên môn đặc biệt và một dòng sản phẩm sáng tạo nhằm giải quyết các khoảng trống quan trọng trong nhóm bệnh nhân chưa được phục vụ đầy đủ này. Thương hiệu kết hợp có thể đạt doanh số toàn cầu đỉnh cao vượt quá $3 tỷ USD, định vị Pfizer như một đối tác chủ chốt trong lĩnh vực điều trị này.

**Danh mục sản phẩm và tạo doanh thu**

Trong trung tâm của thương vụ này là Oxbryta (voxelotor), một liệu pháp uống hàng ngày nhắm trực tiếp vào nguyên nhân gốc rễ của bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm bằng cách ức chế polymer hóa hemoglobin. Kể từ khi được FDA chấp thuận vào tháng 11 năm 2019, thuốc đã tạo ra khoảng $195 triệu USD doanh thu ròng trong năm 2021 và đã được phê duyệt tại nhiều khu vực bao gồm Liên minh Châu Âu, Các Tiểu vương quốc Ả Rập Thống nhất, Oman và Vương quốc Anh. Thuốc thể hiện bước tiến đáng kể, vì hoạt động bằng cách tăng khả năng gắn oxy của hemoglobin, từ đó ngăn chặn hiện tượng hồng cầu bị biến dạng và phá hủy đặc trưng của bệnh.

**Tiến trình phát triển lâm sàng**

Ngoài sản phẩm đã được thiết lập, Global Blood Therapeutics đang tiến hành phát triển một dòng sản phẩm đầy hứa hẹn. GBT601, một chất ức chế polymer hóa hemoglobin thế hệ tiếp theo dạng uống hiện đang trong các thử nghiệm giai đoạn 2/3, nhằm cải thiện tình trạng tiêu hủy hồng cầu và giảm các cơn đau do tắc nghẽn mạch máu — các cơn đau cấp tính ảnh hưởng nghiêm trọng đến chất lượng cuộc sống của bệnh nhân. Thêm vào đó, inclacumab, một kháng thể đơn dòng hoàn toàn của con người nhắm mục tiêu P-selectin, đang trong hai thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 như một phương pháp điều trị hàng quý tiềm năng để giảm tần suất các cơn khủng hoảng và tỷ lệ nhập viện lại. Cả hai hợp chất đều đã nhận được chỉ định thuốc hiếm từ FDA.

**Tài chính và triển khai**

Pfizer dự định tài trợ cho thương vụ này bằng các khoản dự trữ tiền mặt hiện có. Công ty dự kiến sẽ tận dụng hệ thống phân phối toàn cầu để mở rộng khả năng tiếp cận điều trị của Global Blood Therapeutics, đặc biệt ở các khu vực bị ảnh hưởng nặng nề nhất bởi bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm, bao gồm các cộng đồng ở châu Phi hạ Sahara và các khu vực có nguồn lực hạn chế nơi bệnh này phổ biến nhất.

**Bối cảnh bệnh và nhu cầu y tế chưa được đáp ứng**

Bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm ảnh hưởng đến khoảng 4.5 triệu người trên toàn cầu, với tình trạng này ảnh hưởng không cân xứng đến các cá nhân gốc Phi. Rối loạn này đặc trưng bởi thiếu máu tán huyết, các cơn đau tái phát và tổn thương cơ quan tiến triển bắt đầu từ thời thơ ấu. Trong lịch sử, thị trường đã đối mặt với những nhu cầu chưa được đáp ứng đáng kể về các liệu pháp điều trị vừa giải quyết nguyên nhân gốc rễ vừa các biến chứng cấp tính của bệnh, khiến các đổi mới như Oxbryta trở nên đặc biệt có giá trị đối với cộng đồng bệnh nhân lâu nay thiếu các phương pháp điều trị hiệu quả.