ELAHERE mang lại bước đột phá lớn: Cải thiện tỷ lệ sống sót 32% cho ung thư buồng trứng kháng platinum trong phân tích dài hạn

Thế giới dược phẩm vừa đón nhận tin vui đầy hứng khởi. ELAHERE (mirvetuximab soravtansine-gynx), do AbbVie phát triển, đang cho thấy kết quả ấn tượng trong điều trị ung thư buồng trứng kháng platinum (PROC) — một trong những loại ung thư khó điều trị nhất. Dữ liệu cuối cùng từ thử nghiệm Phase 3 MIRASOL, trình bày tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Ung thư Phụ khoa, cho thấy giảm 32% nguy cơ tử vong so với hóa trị tiêu chuẩn.

Điều gì đặc biệt ở đây?

Sau 30,5 tháng theo dõi với 453 bệnh nhân, ELAHERE chứng minh khả năng kéo dài sự sống. Thời gian sống trung bình toàn phần tăng lên 16,85 tháng so với 13,34 tháng với hóa trị theo lựa chọn của điều tra viên — đó là tiến bộ thực sự trong một bệnh lý có ít lựa chọn điều trị. Thuốc cũng vượt mong đợi về kiểm soát khối u: thời gian không tiến triển đạt 5,59 tháng so với 3,98 tháng của chăm sóc tiêu chuẩn, thể hiện giảm 37% nguy cơ tiến triển hoặc tử vong.

Điều đáng nói hơn là khoảng cách tỷ lệ phản hồi. ELAHERE đạt tỷ lệ phản hồi khách quan 41,9% so với chỉ 15,9% với hóa trị thông thường. Đối với những bệnh nhân đã hết các lựa chọn dựa trên platinum (tối đa ba dòng điều trị trước đó), sự khác biệt này mang tính cách mạng.

Tại sao điều này quan trọng đối với bệnh nhân ung thư buồng trứng

Đây là thực tế khắc nghiệt: khoảng 20.000 phụ nữ được chẩn đoán mắc ung thư buồng trứng hàng năm tại Mỹ, khiến đây trở thành nguyên nhân hàng đầu gây tử vong trong các ung thư phụ khoa. Phần lớn phát triển kháng platinum, buộc họ phải đối mặt với các lựa chọn điều trị hạn chế, độc hại mà ít cải thiện khả năng sống còn.

ELAHERE hoạt động theo cách khác. Đây là một liên hợp kháng thể-thuốc (ADC) thuộc loại đầu tiên nhắm vào các tế bào ung thư dương tính với thụ thể folate alpha (FRα). Cơ chế hoạt động rất tinh tế: nó vận chuyển một chất ức chế tubulin mạnh trực tiếp đến các tế bào ung thư biểu hiện FRα cao, được xác định qua xét nghiệm đặc thù trước khi bắt đầu điều trị.

Thử nghiệm MIRASOL tuyển chọn bệnh nhân ung thư biểu mô tuyến serous cao cấp có khối u biểu hiện FRα cao. Sáu mươi hai phần trăm đã dùng bevacizumab trước đó; 55% đã sử dụng các chất ức chế PARP. Đây là một nhóm bệnh nhân thực sự khó điều trị.

Hồ sơ an toàn: Bức tranh thực tế

ELAHERE không phải không có tác dụng phụ, nhưng điều quan trọng là: các tác dụng phụ phát sinh trong quá trình điều trị xảy ra ở tỷ lệ thấp hơn so với hóa trị theo lựa chọn của điều tra viên khi so sánh độc tính ≥3, các tác dụng phụ nghiêm trọng và việc ngưng điều trị.

Các tác dụng phụ phổ biến xuất hiện ở ≥20% bệnh nhân gồm mờ mắt, keratopathy, đau bụng, mệt mỏi, tiêu chảy, khô mắt, táo bón, buồn nôn và neuropathy ngoại biên. Các vấn đề về mắt cần được theo dõi — bệnh nhân được nhỏ thuốc steroid và dung dịch bôi trơn mắt, khám mắt định kỳ và hướng dẫn tránh đeo kính áp tròng trong quá trình điều trị.

Các vấn đề nghiêm trọng cần chú ý bao gồm viêm phổi (viêm phổi) có thể cần chăm sóc y tế ngay lập tức, và neuropathy ngoại biên cần điều chỉnh liều. Hầu hết các tác dụng phụ đều có thể kiểm soát được so với gánh nặng độc tính của hóa trị thông thường.

Tình trạng pháp lý và triển vọng tương lai

ELAHERE đã nhận được phê duyệt đầy đủ của FDA vào tháng 3 năm 2024 và phê duyệt của Ủy ban Châu Âu vào tháng 11 năm 2024. Các đơn đăng ký pháp lý bổ sung đang chờ xử lý toàn cầu. Các điều tra viên tin rằng kết quả này xác lập ELAHERE như một tiêu chuẩn điều trị mới nổi cho ung thư buồng trứng kháng điều trị và xứng đáng được khám phá trong các giai đoạn điều trị sớm hơn — một tuyên bố quan trọng khi đây là dữ liệu xác nhận Phase 3.

Thuốc mang lại cho bệnh nhân khả năng kéo dài sự sống ý nghĩa khi các lựa chọn tiêu chuẩn thất bại, thay đổi hướng đi của căn bệnh vốn từng có hy vọng hạn chế ngoài liệu pháp hàng đầu.