Etrasimod được FDA chấp thuận mở ra chương mới trong điều trị viêm loét đại tràng

Bệnh nhân viêm loét đại tràng ở Hoa Kỳ vừa mới có quyền tiếp cận một phương pháp điều trị mới đầy hứa hẹn. Pfizer, hợp tác cùng Everest Medicines, đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt cho VELSIPITY™ (etrasimod), đánh dấu bước đột phá quan trọng cho những bệnh nhân gặp khó khăn với bệnh hoạt động vừa phải đến nặng.

Tại sao điều này quan trọng đối với bệnh nhân

Việc phê duyệt đáp ứng một nhu cầu chưa được thỏa mãn quan trọng. Khoảng một triệu bệnh nhân UC dự kiến sẽ được chẩn đoán ở Trung Quốc vào năm 2030—gấp hơn hai lần số liệu năm 2019—phản ánh gánh nặng bệnh ngày càng gia tăng nhanh chóng trên khắp châu Á và các khu vực khác. Nhiều bệnh nhân trong số này cần các lựa chọn thay thế khi các phương pháp điều trị thông thường và sinh học thất bại hoặc gây ra tình trạng không dung nạp.

Etrasimod nổi bật so với các modul receptor S1P cạnh tranh với lợi thế đáng kể: nhãn thuốc của nó loại bỏ yêu cầu điều chỉnh liều khi bắt đầu điều trị. Đối với những bệnh nhân tìm kiếm sự tiện lợi, dạng uống hàng ngày này mang lại sự cải thiện đáng kể so với các lịch trình dùng thuốc phức tạp hơn.

Bằng chứng lâm sàng chứng minh hiệu quả

Quyết định của FDA dựa trên dữ liệu mạnh mẽ từ chương trình thử nghiệm lâm sàng ELEVATE UC, bao gồm hai nghiên cứu chính Phase 3 (ELEVATE UC 52 và ELEVATE UC 12). Các thử nghiệm này tuyển chọn những bệnh nhân đã thất bại hoặc không thể dung nạp các phương pháp điều trị thông thường, sinh học hoặc JAK inhibitors—một nhóm bệnh nhân khó khăn đòi hỏi các lựa chọn mới hiệu quả.

Kết quả rất thuyết phục:

Kết quả sau 12 tuần: Tỷ lệ khỏi bệnh lâm sàng đạt 27.0% ở nhóm điều trị bằng etrasimod so với 7.0% nhóm dùng giả dược, mang lại lợi thế 20.0 điểm phần trăm (P<.001).

Kết quả sau 52 tuần: Lợi ích vẫn duy trì và tăng cường, với 32.0% đạt khỏi bệnh trên etrasimod so với 7.0% trên giả dược—chênh lệch 26.0 điểm phần trăm (P<.001).

Đáng chú ý, gần hai phần ba số người tham gia thử nghiệm chưa từng dùng bất kỳ sinh học hoặc JAK inhibitor nào trước đó. Chương trình ELEVATE UC cũng là thử nghiệm điều trị tiên tiến đầu tiên bao gồm bệnh nhân bị viêm trực tràng đơn độc, mở rộng nhóm bệnh nhân phù hợp.

An toàn vẫn duy trì tích cực và phù hợp với các nghiên cứu về etrasimod trước đó, ủng hộ hồ sơ lợi ích-rủi ro của thuốc.

Con đường phía trước của châu Á

Everest Medicines giữ quyền phát triển và thương mại hóa độc quyền cho etrasimod tại Trung Quốc đại lục và Hàn Quốc. Nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 3 tại châu Á của công ty đã hoàn tất tuyển bệnh nhân, đặt nền móng cho tổ chức này theo đuổi Đơn đăng ký Thuốc Mới (NDA) nhanh nhất có thể tại các thị trường chiến lược này.

“Chúng tôi chúc mừng đối tác của mình đã đạt được cột mốc quan trọng này,” ông Rogers Yongqing Luo, CEO của Everest Medicines, nói. “Etrasimod đại diện cho một phương pháp điều trị tiên tiến với hiệu quả đã được chứng minh và hồ sơ an toàn tích cực—đúng như những gì bệnh nhân UC cần khi tỷ lệ mắc bệnh gia tăng trên toàn khu vực.”

Câu chuyện phát triển của etrasimod bắt nguồn từ Arena Pharmaceuticals, công ty đã tạo ra phân tử này trước khi Pfizer mua lại vào năm 2022, đưa tài sản này vào danh mục của công ty. Thỏa thuận cấp phép năm 2017 của Everest đã giúp họ tận dụng bước đột phá này tại các thị trường châu Á trọng điểm, nơi tỷ lệ mắc UC đang tăng nhanh.

Với việc FDA đã phê duyệt, trọng tâm chuyển sang hoàn tất các quy trình pháp lý tại Trung Quốc và các quốc gia châu Á khác—đưa phương pháp điều trị mới hiệu quả này đến hàng triệu bệnh nhân đang đối mặt với tình trạng viêm mãn tính này.