Chất đối kháng thụ thể IL-23 đường uống JNJ-2113 đạt kết quả đột phá trong thử nghiệm bệnh vảy nến—Ý nghĩa này đối với bệnh nhân

Protagonist Therapeutics và đối tác của họ Janssen đã tạo ra làn sóng với dữ liệu tích cực giai đoạn 2b từ thử nghiệm lâm sàng FRONTIER 1, cho thấy JNJ-2113—là peptide đối kháng thụ thể IL-23 uống đầu tiên và duy nhất đang được phát triển cho bệnh vảy nến trung bình đến nặng—đã vượt trội rõ ràng so với giả dược trong các chỉ số làm sạch da. Những phát hiện này, được trình bày tại Hội nghị Da liễu Thế giới tại Singapore, đánh dấu một cột mốc quan trọng cho các phương pháp điều trị dựa trên peptide uống trong lĩnh vực da liễu.

Các con số kể câu chuyện

Thử nghiệm đã tuyển chọn 255 bệnh nhân qua sáu nhóm điều trị, thử nghiệm các liều khác nhau của JNJ-2113 so với giả dược. Kết quả nói lên rất nhiều về hiệu quả theo liều lượng:

Ở liều cao nhất được thử nghiệm (100 mg hai lần mỗi ngày), JNJ-2113 đã thể hiện tỷ lệ phản ứng 78,6% ở PASI 75 (cải thiện 75% làm sạch da), so với chỉ 9,3% ở giả dược. Thậm chí ấn tượng hơn, 59,5% bệnh nhân đạt PASI 90 (cải thiện 90%) và 40,5% đạt PASI 100 (làm sạch hoàn toàn) ở liều này.

Ngược lại, ngay cả các liều thấp hơn cũng cho thấy lợi ích rõ rệt—nhóm 50 mg hàng ngày đạt 58,1% phản ứng PASI 75, gợi ý rằng điều trị hiệu quả có thể khả thi với liều giảm.

Tại sao điều này quan trọng: Một mô hình điều trị mới

Bệnh vảy nến ảnh hưởng đến hàng triệu người trên toàn thế giới, và trong khi các sinh học hiện có đã giúp đỡ nhiều bệnh nhân, một lựa chọn uống hiệu quả—đặc biệt là loại đầu tiên trong loại—có thể thay đổi căn bản cách các bác sĩ da liễu tiếp cận bệnh này. Các phương pháp điều trị dựa trên IL-23 hiện tại thường yêu cầu tiêm hoặc truyền, khiến dạng uống JNJ-2113 trở thành một bước đột phá tiềm năng cho sự tuân thủ điều trị và chất lượng cuộc sống của bệnh nhân.

Cơ chế hoạt động rất đơn giản: JNJ-2113 chặn tín hiệu IL-23, một yếu tố chính thúc đẩy chuỗi phản ứng viêm trong bệnh vảy nến. Cùng con đường này cũng đóng vai trò trong các bệnh viêm khác như viêm khớp vảy nến và viêm loét đại tràng—mở ra cơ hội ứng dụng rộng hơn ngoài bệnh da.

Hồ sơ an toàn có vẻ vững chắc

Một mối quan tâm lớn với bất kỳ loại thuốc mới nào là khả năng dung nạp. Thử nghiệm cho thấy các tác dụng phụ tương đương giữa nhóm dùng JNJ-2113 (52,4% gặp ít nhất một tác dụng phụ) và nhóm dùng giả dược (51,2%), không có bằng chứng về các mối lo ngại an toàn phụ thuộc vào liều lượng. Đây là tín hiệu tích cực để tiến tới các nghiên cứu Giai đoạn 3.

Những gì tiếp theo

Janssen đã công bố kế hoạch tiến tới phát triển Giai đoạn 3 cho bệnh vảy nến trung bình đến nặng và đồng thời khám phá JNJ-2113 trong viêm loét đại tràng. Protagonist vẫn đủ điều kiện nhận tối đa $855 triệu đô la trong các khoản thanh toán theo mốc nếu chương trình thành công, với các khoản thanh toán ngay lập tức là $50 triệu đô la cho tiến trình Giai đoạn 3 và $115 triệu đô la khi đạt được mục tiêu chính.

Quá trình phát triển của JNJ-2113—từ nền tảng khám phá của Protagonist qua hợp tác với Janssen đến hiện tại—cho thấy công nghệ peptide uống có thể mang lại giá trị lâm sàng thực sự trong các lĩnh vực mà các phân tử nhỏ truyền thống và các sinh học lớn đã gặp hạn chế. Đối với bệnh nhân da liễu mệt mỏi với các phương pháp tiêm chích, kết quả Giai đoạn 3 có thể mở ra một kỷ nguyên mới của các lựa chọn uống.