Giredestrant đạt mốc quan trọng khi trở thành SERD uống đầu tiên chứng minh khả năng kiểm soát bệnh vượt trội trong điều trị ung thư vú giai đoạn sớm

Đột Phá Trong Điều Trị Ung Thư Vú Dễ Nhạy Với Hormone

Một bước tiến lớn trong điều trị ung thư vú giai đoạn sớm đã xuất hiện từ nghiên cứu lâm sàng: giredestrant, một loại thuốc uống thử nghiệm, đã thành công đạt các mục tiêu chính về hiệu quả trong thử nghiệm lâm sàng pha III lidERA. Kết quả cho thấy sự cải thiện đáng kể về mặt thống kê trong thời gian sống không bệnh xâm lấn so với các liệu pháp nội tiết tiêu chuẩn hiện tại, đánh dấu một thành tựu đáng chú ý cho nhóm thuốc này.

Nghiên cứu đã tuyển chọn hơn 4.100 bệnh nhân mắc ung thư vú dương estrogen receptor (ER) dương, âm HER2, giai đoạn I-III, có nguy cơ trung bình hoặc cao. Quy mô tuyển dụng này nhấn mạnh tầm quan trọng lâm sàng của việc tìm kiếm các phương pháp điều trị tốt hơn cho nhóm bệnh nhân này, chiếm khoảng 70% tổng số ca ung thư vú được chẩn đoán trên toàn cầu.

Tại Sao Điều Này Quan Trọng Với Hàng Triệu Bệnh Nhân

Bối cảnh cho bước tiến này thật sự nghiêm trọng: ung thư vú vẫn ảnh hưởng đến 2,3 triệu phụ nữ mỗi năm trên toàn thế giới, với khoảng 670.000 ca tử vong mỗi năm. Trong số này, bệnh ER-dương vẫn là loại phổ biến nhất. Mặc dù đã có các phương pháp điều trị hiện tại, nhiều bệnh nhân vẫn gặp phải vấn đề quen thuộc—khoảng một phần ba cuối cùng sẽ trải qua tái phát bệnh trong hoặc sau khi điều trị nội tiết bổ sung. Thêm vào đó, nhiều bệnh nhân phải ngưng điều trị sớm do tác dụng phụ hoặc lo ngại về khả năng dung nạp, làm tăng nguy cơ tiến triển của bệnh.

Nhu cầu về các lựa chọn điều trị hiệu quả hơn và có khả năng dung nạp tốt hơn đã rõ ràng trong nhiều năm. Một dạng thuốc uống như giredestrant đặc biệt hứa hẹn vì khả năng dung nạp tốt hơn có thể nâng cao tuân thủ điều trị—một yếu tố then chốt trong phòng ngừa ung thư lâu dài.

Cách Giredestrant Hoạt Động

Giredestrant hoạt động như một chất phân hủy receptor estrogen chọn lọc (SERD) và là một chất đối kháng hoàn toàn. Cơ chế hoạt động của nó rất đơn giản: nó ngăn estrogen liên kết với các thụ thể trong tế bào ung thư và sau đó kích hoạt quá trình phân hủy các thụ thể này. Bằng cách phá vỡ con đường hormone này thay vì chỉ ức chế nó, thuốc nhằm làm chậm hoặc ngăn chặn sự phát triển của tế bào ung thư hiệu quả hơn các phương pháp tiêu chuẩn.

Dạng thuốc uống này là bước tiến so với các lựa chọn SERD trước đây, vốn yêu cầu các phương thức dùng khác nhau. Thử nghiệm lidERA đặc biệt là nghiên cứu pha III đầu tiên của bất kỳ SERD nào chứng minh lợi ích rõ rệt trong giai đoạn bổ sung—một điểm khác biệt quan trọng, vì các thử nghiệm trước đó của nhóm thuốc này tập trung vào bệnh tiến triển hoặc di căn.

Xây Dựng Bằng Chứng Lâm Sàng

Phân tích tạm thời của lidERA cho thấy không chỉ có ý nghĩa thống kê mà còn được các nhà nghiên cứu gọi là ý nghĩa lâm sàng—những cải thiện thực tế mà bệnh nhân và bác sĩ có thể nhận thấy. Trong khi dữ liệu về thời gian sống toàn phần vẫn còn sơ bộ tại thời điểm này, đã xuất hiện xu hướng tích cực, và việc theo dõi tiếp tục diễn ra.

Giám sát an toàn cho thấy giredestrant được dung nạp tốt, với hồ sơ tác dụng phụ phù hợp với các mô hình dung nạp đã biết. Không có dấu hiệu an toàn bất thường nào xuất hiện trong thời gian thử nghiệm, điều này là một tin vui cho cả bệnh nhân và bác sĩ khi xem xét điều trị này.

Kết quả tích cực này theo sau một kết quả thử nghiệm khác đầy hứa hẹn: nghiên cứu evERA, được trình bày tại Hội nghị Ung Thư Y Khoa Châu Âu 2025, đã đánh giá giredestrant kết hợp với everolimus cho bệnh nhân ung thư ER-dương tiến triển. Các nghiên cứu tiền phẫu thuật trước đó, bao gồm thử nghiệm coopERA, đã chứng minh rằng giredestrant vượt trội hơn các chất ức chế aromatase trong việc giảm các chỉ số proliferation tế bào (Ki67 levels).

Chiến Lược Phát Triển Toàn Diện

Pipeline lâm sàng của Genentech cho giredestrant phản ánh tham vọng trên nhiều kịch bản điều trị:

• lidERA Ung Thư Vú: Điều trị bổ sung trong ung thư vú ER-dương, HER2 âm giai đoạn sớm (thử nghiệm được đề cập ở đây)
• evERA Ung Thư Vú: Kết hợp với everolimus trong ung thư vú tiến triển hoặc di căn cục bộ
• persevERA Ung Thư Vú: Kết hợp với palbociclib so với phối hợp tiêu chuẩn trong ung thư vú tái phát, tiến triển cục bộ hoặc di căn
• pionERA Ung Thư Vú: Kết hợp với các chất ức chế CDK 4/6 khác trong ung thư vú tiến triển kháng điều trị bổ sung
• heredERA Ung Thư Vú: Kết hợp với liệu pháp nhắm mục tiêu HER2 kép trong ung thư vú di căn HER2-dương, ER-dương

Phương pháp đa thử nghiệm này cho thấy các nhà nghiên cứu xem giredestrant là có thể áp dụng trên nhiều giai đoạn bệnh và dòng điều trị khác nhau, không chỉ là một phương pháp dùng một lần.

Nhìn Về Phía Trước

Kết quả của lidERA dự kiến sẽ được trình bày tại các hội nghị y học sắp tới và sau đó chia sẻ với các cơ quan quản lý y tế trên toàn thế giới. Thông thường, các hoạt động này sẽ mở đường cho quá trình nộp hồ sơ chính thức để xin phê duyệt và tiếp cận bệnh nhân.

Sự hội tụ của các dữ liệu—hiệu quả tạm thời tích cực, an toàn chấp nhận được, dạng thuốc uống, và bằng chứng từ giai đoạn bổ sung đến giai đoạn tiến triển—đặt giredestrant vào vị trí tiềm năng như một phương pháp điều trị cho phần lớn dân số mắc ung thư toàn cầu. Với việc ung thư vú ER-dương chiếm khoảng 70% các ca chẩn đoán, và dựa trên hàng thập kỷ nghiên cứu về loại bệnh này, những phát hiện này có thể là bước tiến quan trọng trong cách quản lý bệnh giai đoạn sớm.

Đối với bệnh nhân đối mặt với ung thư vú ER-dương giai đoạn sớm, sự khác biệt giữa liệu pháp nội tiết đơn thuần tiêu chuẩn và các lựa chọn tiềm năng vượt trội hơn có thể mang lại nhiều năm sống không bệnh thêm và giảm gánh nặng điều trị—những kết quả vượt xa các số liệu trong phòng thí nghiệm.