12 Nhà Đầu Tư Sinh Học Tiềm Năng Ẩn Mình: Làm Thế Nào Niềm Tin Sớm Đã Biến Thành Lợi Nhuận Ba Chữ Số Trong Năm 2025

Ngành công nghệ sinh học đã thể hiện một bài học đỉnh cao về nhận diện cơ hội trong năm 2025, với các công ty giai đoạn lâm sàng ít được biết đến hơn thu hút sự quan tâm lớn từ nhà đầu tư. Nhìn lại hiệu suất của năm, danh mục các công ty điều trị chưa được đánh giá đúng mức—nhiều trong số đó tập trung vào các bệnh hiếm, đột phá trong ung thư, và các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng—đã mang lại lợi nhuận biến đổi cho những người tin tưởng sớm.

Các Chuyên Gia Bệnh Hiếm Dẫn Đầu

Palvella Therapeutics Inc. (PVLA) thể hiện rõ cơ hội trong bệnh hiếm khi được nhấn mạnh tại $25 tháng 3 năm 2025. Tài sản chính của công ty, QTORIN rapamycin, nhắm vào các bất thường lymphatic microcystic, các bất thường tĩnh mạch da, và angiokeratomas có ý nghĩa lâm sàng—những tình trạng ít có lựa chọn điều trị. Đến cuối tháng 12, PVLA đã tăng lên 114,69 USD, sau đó ổn định quanh mức 100 USD. Thị trường nhận diện không gian có thể mở rộng hàng tỷ đô la cho QTORIN qua nhiều chỉ định.

NANOBIOTIX (NBTX) theo đuổi phương pháp dựa trên vật lý trong điều trị ung thư với NBTXR3 (JNJ-1900), được cấp phép cho bộ phận Janssen của Johnson & Johnson. Được định giá ban đầu là 12,23 USD vào tháng 9, cổ phiếu tăng lên 30,35 USD vào giữa tháng 10 trước khi ổn định quanh mức 21 USD. Công ty dự kiến có dữ liệu tạm thời từ thử nghiệm NANORAY-312 trong ung thư tế bào vảy đầu cổ trong H1 2027, cùng với các kết quả pha 1 bổ sung dự kiến trong suốt năm 2026.

Tăng Tốc Trong Đường Ống Ung Thư

Celcuity Inc. (CELC) thể hiện đà tăng rõ rệt trong điều trị ung thư vú và tuyến tiền liệt. Gedatolisib, ứng viên chính của công ty, đã đạt mốc nộp đơn FDA trong tháng 11 năm 2025 cho ung thư vú tiến triển HR+ HER2-. Vị trí ban đầu là 12,60 USD vào tháng 12 năm 2024, sau đó cổ phiếu đạt 112,64 USD vào giữa tháng 12 năm 2025—một mức tăng gấp chín lần đáng chú ý. Mức hiện tại gần $99 vẫn phản ánh lợi nhuận lớn so với cùng kỳ.

Cogent Biosciences Inc. (COGT) ghi nhận tiến bộ trong điều trị chính xác với Bezuclastinib trong các bệnh như bệnh u masto không tiến triển, bệnh u masto tiến triển, và u mô đệm tiêu hóa (GIST). Đơn đăng ký NDA đầu tiên của công ty cho Non-AdvSM là một cột mốc quan trọng về quy định. Từ mức 7,25 USD vào tháng 7, COGT tăng lên 43,73 USD vào đầu tháng 12, rồi điều chỉnh xuống còn 35 USD—vẫn tăng 380% hàng năm.

Terns Pharmaceuticals Inc. (TERN) thu hút sự hứng khởi của nhà đầu tư sau dữ liệu thử nghiệm CARDINAL về TERN-701, ứng viên điều trị bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính của công ty. Kết quả tháng 11 cho thấy tỷ lệ đáp ứng phân tử chính 64% trong vòng 24 tuần, với dữ liệu cập nhật cho thấy tỷ lệ phản ứng 75% ở những bệnh nhân dùng liều vượt quá 320 mg mỗi ngày. Công ty đã tăng từ 5,98 USD vào tháng 8 lên đỉnh 48,26 USD vào tháng 12.

Mở Rộng Ngoài Ung Thư

DBV Technologies S.A. (DBVT) bước vào điều trị dị ứng thực phẩm với miếng dán VIASKIN Peanut. Thử nghiệm Phase 3 đạt mục tiêu chính trong nhóm trẻ dị ứng đậu phộng từ 4-7 tuổi, đưa công ty tiến gần hơn đến nộp BLA trong H1 2026. Dự báo doanh thu đỉnh đạt 1,5 tỷ USD vào năm 2030. Từ 10,64 USD vào tháng 10, cổ phiếu tăng lên 26,18 USD vào giữa tháng 12, hiện đang giao dịch quanh mức 19 USD.

Sol-Gel Technologies Ltd. (SLGL) hoạt động trong lĩnh vực da liễu với FDA chấp thuận TWYNEO và EPSOLAY đã được thương mại hóa. Công ty đã tiến bộ trong SGT-610 trong hội chứng Gorlin (Phase III), kết quả dự kiến trong quý 4 năm 2026( và SGT-210 trong bệnh Darier )Phase 1b đang diễn ra(. Bắt đầu từ 7,26 USD vào tháng 5, SLGL đạt đỉnh 52,26 USD vào tháng 10 trước khi ổn định quanh mức 43 USD.

Mua Bán Chiến Lược và Phê Duyệt Quy Định

Cidara Therapeutics Inc. )CDTX( đạt được bước ngoặt đáng chú ý khi Merck đồng ý mua lại với giá 221,50 USD mỗi cổ phần )khoảng 9,2 tỷ USD( được công bố, dự kiến kết thúc trong quý 1 năm 2026. Liệu pháp phòng ngừa cúm của công ty trở thành một phần bổ sung hấp dẫn cho tập đoàn dược phẩm khổng lồ.

Inhibrx Biosciences Inc. )INBX( thể hiện sự xác thực lâm sàng khi Ozekibart )INBRX-109( cho thấy cải thiện đáng kể về thời gian sống không tiến triển trong các thử nghiệm đăng ký chondrosarcoma. Đơn xin phép biologics của FDA dự kiến trong quý 2 năm 2026. Từ mức 18,35 USD vào tháng 7, cổ phiếu tăng lên mức cao nhất mọi thời đại gần 94,57 USD vào cuối tháng 12.

Cơ Sở Hạ Tầng Thương Mại và Nền Tảng Chiến Lược

**Nutex Health Inc. )NUTX$424 ** đại diện cho một luận điểm khác biệt—chuyển đổi hoạt động hơn là tiềm năng pipeline. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe đã chuyển đổi từ (lỗ ròng hàng triệu đô la )2022$52 thành (lợi nhuận ròng hàng triệu đô la )2024$59 và (triệu )9 tháng đầu năm 2025$219 . Tăng trưởng doanh thu phản ánh sự chuyển đổi này: (triệu )2022( lên 723,6 triệu USD )chín tháng 2025$70 . Từ 33,56 USD vào tháng 11 năm 2024 và (tháng 4 năm 2025, NUTX đạt 193,07 USD gần đây, đóng cửa quanh mức 182,23 USD.

Phát Hiện Sớm và Y Học Chính Xác

GRAIL Inc. )GRAL( theo đuổi phát hiện sớm ung thư qua xét nghiệm đa ung thư Galleri. Công ty công bố kế hoạch nộp đơn PMA cho FDA trong quý 1 năm 2026, dựa trên dữ liệu từ NHS-Galleri và nghiên cứu PATHFINDER 2. Được định giá ở mức 48,50 USD vào tháng 9, cổ phiếu tăng vọt lên 115,76 USD vào tháng 11 trước khi điều chỉnh về 88 USD.

Zenas BioPharma Inc. )ZBIO tập trung vào các bệnh tự miễn với Obexelimab. Dữ liệu thử nghiệm MoonStone pha 2 trong bệnh đa xơ cứng tái phát cho thấy giảm 95% các tổn thương T1 tăng cường gadolinium mới. Dữ liệu INDIGO pha 3 trong bệnh IgG4 liên quan vẫn còn chờ. Từ 8,79 USD vào tháng 12 năm 2024, ZBIO đạt 44,60 USD vào cuối năm, ổn định quanh mức 35 USD.

Kết Luận

Mười hai công ty này—bao gồm các bệnh hiếm, ung thư, miễn dịch, da liễu, và phát hiện sớm—đã thể hiện rõ cơ hội công nghệ sinh học của năm 2025. Lợi nhuận đáng kể đã đến với các nhà đầu tư nhận ra các điểm chuyển đổi trong lịch trình phát triển lâm sàng và các yếu tố thúc đẩy quy định. Đối với những ai muốn tìm kiếm cơ hội tương tự trong năm 2026, việc hiểu rõ các lĩnh vực điều trị, thiết kế thử nghiệm, và quy mô thị trường có thể là nền tảng để xác định các nhà phát triển đột phá tiếp theo.