Giá cổ phiếu Ultragenyx tăng do FDA chấp nhận xem xét ưu tiên

LootboxPhobia · 2026-02-24T09:20:20+00:00

Investing.com -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) Giá cổ phiếu tăng 1.6% vào thứ Hai, trước đó công ty đã thông báo Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp thuận đơn xin cấp phép sinh phẩm cho liệu pháp gene AAV DTX401 dành cho bệnh tích trữ glycogen loại Ia.FDA đã cấp cho đơn xin này quyền ưu tiên xem xét, và theo Đạo luật Trả phí Người dùng Thuốc theo Đơn, ngày hành động được ấn định là ngày 23 tháng 8 năm 2026. Nếu được phê duyệt, DTX401 sẽ trở thành phương pháp điều trị đầu tiên nhắm vào nguyên nhân căn bản của GSDIa.Đơn xin cấp phép sinh phẩm này dựa trên dữ liệu từ một dự án phát triển lâm sàng, bao gồm 52 bệnh nhân đã điều trị và theo dõi trong vòng sáu năm. Dữ liệu từ nghiên cứu GlucoGene giai đoạn 3, ngẫu nhiên, mù đôi, đối chứng giả dược, cho thấy, những người nhận DTX40

LootboxPhobia

2026-02-24 09:20:20

Investing.com - Cổ phiếu của Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) đã tăng 1,6% vào thứ Hai sau khi công ty thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã chấp nhận đơn xin cấp phép sinh học cho liệu pháp gen DTX401 AAV cho bệnh lưu trữ glycogen loại I.

FDA đã cho phép xem xét ưu tiên đối với đơn đăng ký và ấn định ngày hành động là ngày 23 tháng 8 năm 2026, theo Đạo luật Thanh toán Người dùng Thuốc theo toa. Nếu được chấp thuận, DTX401 sẽ là phương pháp điều trị đầu tiên nhắm vào nguyên nhân cơ bản của GSDIa.

Đơn xin cấp phép sinh học dựa trên dữ liệu từ một chương trình phát triển lâm sàng bao gồm 52 bệnh nhân được điều trị và theo dõi lên đến sáu năm. Dữ liệu từ nghiên cứu GlucoGene giai đoạn 3 ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược cho thấy bệnh nhân được điều trị bằng DTX401 đã giảm lượng và tần suất ăn bột ngô hàng ngày, đồng thời duy trì mức hạ đường huyết thấp hơn, cải thiện lượng đường trong máu bình thường và cải thiện khả năng chịu đựng lúc đói.

Những lợi ích lâm sàng này chuyển thành sự cải thiện chất lượng cuộc sống do bệnh nhân báo cáo, được đo lường bằng Thang đo ấn tượng toàn cầu của bệnh nhân về sự thay đổi. Theo công ty, DTX401 được dung nạp tốt và có các đặc tính an toàn chấp nhận được.

Nếu được chấp thuận, DTX401 sẽ được sản xuất tại Cơ sở Sản xuất Liệu pháp Gen Ultragenyx ở Bedford, Massachusetts.

Bài báo _This đã được dịch với sự hỗ trợ của trí tuệ nhân tạo. Để biết thêm thông tin, vui lòng xem Điều khoản sử dụng của chúng tôi. _

Xem bản gốc

Trang này có thể chứa nội dung của bên thứ ba, được cung cấp chỉ nhằm mục đích thông tin (không phải là tuyên bố/bảo đảm) và không được coi là sự chứng thực cho quan điểm của Gate hoặc là lời khuyên về tài chính hoặc chuyên môn. Xem Tuyên bố từ chối trách nhiệm để biết chi tiết.