Giá cổ phiếu Fulcrum Therapeutics giảm mạnh, mặc dù kết quả thử nghiệm đã được công bố

Investing.com - Cổ phiếu Fulcrum Therapeutics Inc. (NASDAQ: FULC) đã giảm 20% vào thứ Ba sau khi công ty báo cáo kết quả 12 tuần từ nhóm liều 20 mg trong thử nghiệm PIONEER giai đoạn 1b của pociredir để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm.

Thử nghiệm cho thấy hemoglobin tuyệt đối trung bình của thai nhi tăng 12,2% ở tuần thứ 12, từ 7,1% lên 19,3% ở 12 bệnh nhân có thể đánh giá được. Bảy trong số 12 bệnh nhân có mức HbF tuyệt đối ít nhất là 20% và tất cả các bệnh nhân đều có mức HbF tuyệt đối tăng ít nhất 6,5%.

Công ty đã báo cáo những cải thiện về các dấu hiệu tan máu và tạo hồng cầu, với việc giảm 40% bilirubin gián tiếp, giảm 34% lactate dehydrogenase và tăng hemoglobin trung bình từ 7,3 g / dL từ ban đầu lên 1,1 g / dL đến 8,4 g / dL. Tỷ lệ các tế bào hồng cầu chứa HbF tăng từ mức trung bình 31% ở mức ban đầu lên 63% ở tuần thứ 12.

Trong thời gian điều trị 12 tuần, 6 trường hợp khủng hoảng tắc mạch đã được báo cáo, trong khi 7 trong số 12 bệnh nhân báo cáo không có VOC. Dựa trên hồ sơ y tế được bác sĩ điều trị ghi lại trong 6-12 tháng trước khi đăng ký, khoảng 16 trường hợp VOC dự kiến sẽ xảy ra trong thời gian điều trị.

Pociredir nói chung được dung nạp tốt, không có tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến điều trị và không ngừng sử dụng do các tác dụng phụ liên quan đến điều trị tính đến ngày giới hạn dữ liệu là ngày 23 tháng 12 năm 2025. Tính đến ngày đó, pociredir đã được tiêm cho 148 người lớn, 89 người trong số họ đã được tiêm nhiều liều trong tối đa 12 tuần.

Fulcrum có kế hoạch cung cấp thêm chi tiết về thiết kế của thử nghiệm tiếp theo sau khi nhận được biên bản kết thúc giai đoạn với FDA vào quý II/2026. Công ty có kế hoạch tung ra một thử nghiệm đăng ký tiềm năng vào nửa cuối năm 2026.

Bài báo _This đã được dịch với sự hỗ trợ của trí tuệ nhân tạo. Để biết thêm thông tin, vui lòng xem Điều khoản sử dụng của chúng tôi. _