P4ML trở thành thành viên sáng lập của Orphan Therapeutics Accelerator (OTXL) để hỗ trợ tiếp cận toàn cầu rộng hơn với các phương pháp điều trị bệnh cực hiếm

(MENAFN- Mid-East Info) Chuyên môn của P4ML trong xác định bệnh nhân dựa trên Genomics, liên kết với các sáng kiến y tế Trung Đông và nguồn gốc từ công ty sinh dược Ireland sẽ được sử dụng để hỗ trợ sứ mệnh và các chương trình của OTXL

Abu Dhabi, UAE, tháng 2 năm 2026 - P4ML, một công ty thuộc Future100 có trụ sở tại UAE, đã được công nhận là Thành viên sáng lập của Orphan Therapeutics Accelerator (OTXL), mở rộng khả năng quốc tế của OTXL trong xác định bệnh nhân dựa trên gen, đồng thời nâng cao phát triển và tiếp cận các liệu pháp tiên tiến tại khu vực bị ảnh hưởng bất đối xứng bởi các bệnh hiếm.

Quan hệ đối tác này đưa P4ML vào trung tâm của thị trường Thuốc trị liệu Tiên tiến (ATMP) toàn cầu trị giá hơn 25 tỷ USD, dự kiến vượt qua 100 tỷ USD vào năm 2030, đồng thời phù hợp với chiến lược phát triển và thương mại hóa toàn cầu dựa trên tiếp cận của OTXL cho các liệu pháp bệnh hiếm cực kỳ hiếm trong giai đoạn lâm sàng. Thông qua mô hình tích hợp của mình, OTXL đang xây dựng lại con đường cho các liệu pháp mà khoa học có thể phát triển nhưng hệ thống truyền thống không thể duy trì hỗ trợ, khôi phục khả năng tồn tại và mở rộng, duy trì quyền tiếp cận của bệnh nhân với các điều trị thiết yếu.

Thông báo này diễn ra vào thời điểm điều chỉnh pháp lý quan trọng. Ngày 23 tháng 2, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã thể hiện cam kết mới trong việc thúc đẩy các liệu pháp bệnh hiếm cực kỳ hiếm thông qua hướng dẫn cập nhật hỗ trợ các con đường phát triển dựa trên cơ chế hành động hợp lý về mặt khoa học, đặc biệt trong các tình trạng mà các thử nghiệm lâm sàng quy mô lớn truyền thống không khả thi. Khung pháp lý mới của FDA nhấn mạnh tầm quan trọng của chẩn đoán gen sớm, lý do sinh học đã được xác thực và các mô hình phát triển sáng tạo, trung tâm của nền tảng tiếp cận của OTXL và chiến lược từ sàng lọc sơ sinh đến điều trị của P4ML. Bằng cách phù hợp giữa khả năng hợp lý về mặt khoa học, thương mại hóa đạo đức và xác định gen trong thế giới thực, quan hệ đối tác P4ML–OTXL được định vị để chuyển đổi sự linh hoạt của quy định thành quyền tiếp cận bệnh nhân nhanh chóng và bền vững.

Thành viên sáng lập mới, nguồn vốn dựa trên các cột mốc gần đây của OTXL:

OTXL đã chuyển từ ý tưởng sang thực thi với tốc độ vượt trội, đạt được các cột mốc quan trọng bao gồm việc ra mắt Orphan Therapies, công ty con tiếp cận thương mại của nó, và một quan hệ đối tác thương mại đột phá với Fondazione Telethon để cung cấp quyền truy cập vào gene therapy đã được FDA phê duyệt, WASKYRATM, thông qua một con đường phi lợi nhuận hoàn toàn.

OTXL cũng đã thành lập liên doanh chiến lược vào tháng 1 năm 2026 với Hiệp hội Gene & Cell Therapy Hoa Kỳ (ASGCT) để ra mắt CGTxchange, một trung tâm trao đổi và thị trường chung cho các liệu pháp gene và tế bào giai đoạn lâm sàng đã bị giảm ưu tiên vì lý do tài chính hoặc chiến lược. Bằng cách kết hợp nền tảng dựa trên AI của OTXL với mạng lưới khoa học và lâm sàng toàn cầu của ASGCT, CGTxchange nhằm mục đích phục hồi đà phát triển và mở rộng các con đường bền vững để bệnh nhân tiếp cận các điều trị tiềm năng cho các bệnh hiếm.

Quan hệ đối tác P4ML nhằm thúc đẩy tiếp cận các liệu pháp gene & tế bào cho bệnh nhân MENA:

P4ML đang thúc đẩy việc cung cấp các liệu pháp gene và tế bào tiên tiến trên toàn khu vực Trung Đông và Bắc Phi, kết hợp kiến thức sâu rộng khu vực với các đối tác khoa học đẳng cấp thế giới. Là đối tác EMEAI đầu tiên của BeginNGS, nền tảng sàng lọc gen sơ sinh thế hệ mới do Viện Genomics Trẻ em Rady (RCIGM) phát triển, P4ML đóng vai trò then chốt trong việc chuyển đổi cách xác định và điều trị các bệnh hiếm.

Hoạt động theo mô hình phù hợp với các tổ chức phi chính phủ, P4ML đảm bảo rằng trẻ sơ sinh và gia đình không bị khai thác về mặt thương mại, đồng thời thúc đẩy phát triển đạo đức và tăng tốc các liệu pháp mới. BeginNGS nhằm giảm thời gian chẩn đoán và thúc đẩy công bằng sức khỏe bằng cách xác định các tình trạng di truyền nghiêm trọng trước khi xuất hiện triệu chứng. Các kết quả đã được đăng tải trong Tạp chí Di truyền học Con người Hoa Kỳ cho thấy giảm 97% các kết quả dương tính giả và lợi ích rõ rệt cho 1 trong 13 trẻ sơ sinh, tạo ra con đường mở rộng từ chẩn đoán sớm đến phát triển liệu pháp hiếm.

Được hỗ trợ bởi một liên minh các công ty dược phẩm sinh học hàng đầu, các đổi mới sinh học, nhóm vận động bệnh nhân và các tổ chức học thuật, lâm sàng toàn cầu, BeginNGS càng củng cố vị thế của P4ML như đối tác thực thi các liệu pháp tiên tiến tại khu vực MENA.

Patrick J. Moloney, CEO của P4ML, phát biểu:

“Quan hệ đối tác này nhằm khắc phục thất bại lớn nhất trong đổi mới y tế toàn cầu - đó là hàng nghìn trẻ em có thể chẩn đoán nhưng không thể điều trị. P4ML đã xây dựng mô hình của mình tại UAE và khắp khu vực MENA để đảm bảo dữ liệu, sàng lọc sơ sinh và các liệu pháp tiên tiến chuyển thành quyền tiếp cận thực sự. Việc trở thành Thành viên sáng lập của Orphan Therapeutics Accelerator là bước tiến lớn hướng tới một tiêu chuẩn toàn cầu mới: thương mại hóa đạo đức mang lại phương pháp chữa trị, chứ không chỉ lợi nhuận.”

Craig Martin, CEO của Orphan Therapeutics Accelerator (OTXL), bổ sung:

“Orphan Therapeutics Accelerator được tạo ra để thúc đẩy các liệu pháp bệnh hiếm cực kỳ hiếm đầy hứa hẹn đã bị bỏ qua vì không thể phát triển thành công và cung cấp cho cộng đồng bệnh nhân toàn cầu qua các mô hình thương mại truyền thống. Năng lực omics tiên tiến của P4ML, chiến lược y tế toàn cầu và mối liên hệ sâu rộng với khu vực MENA sẽ nâng cao khả năng của chúng tôi trong việc xác định bệnh nhân sớm hơn và nhanh chóng thúc đẩy, mở rộng phát triển và tiếp cận các liệu pháp mới trong khu vực có nhu cầu chưa được đáp ứng cao.”