Đây là thông cáo báo chí có phí. Vui lòng liên hệ trực tiếp với nhà phân phối thông cáo báo chí để biết thêm chi tiết.

argenx công bố kết quả tích cực về kết quả chính từ thử nghiệm giai đoạn 3 ADAPT OCULUS của VYVGART trong bệnh nhược cơ mắt

argenx SE

Thứ, ngày 26 tháng 2 năm 2026 lúc 14:30 GMT+9 12 phút đọc

Trong bài viết này:

ARGX

-2.78%

argenx SE

_Nghiên cứu đạt tiêu chí chính (giá trị p = 0.012)_  

_Là nghiên cứu đăng ký đầu tiên đánh giá chính xác một phương pháp điều trị nhắm mục tiêu cho bệnh nhân mắc nhược cơ mắt _  

_Kết quả hỗ trợ việc nộp Đơn xin Giấy phép Sinh học Bổ sung (sBLA) dự kiến tới Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) để mở rộng nhãn hiệu cho bệnh nhược cơ mắt_  

Thông tin đã được điều chỉnh – Thông tin nội bộ

Ngày 26 tháng 2 năm 2026, 6:30 sáng CET

**Amsterdam, Hà Lan **– argenx SE (Euronext & Nasdaq: ARGX), một công ty miễn dịch học toàn cầu cam kết cải thiện cuộc sống của những người mắc các bệnh tự miễn nặng, hôm nay công bố kết quả tích cực về kết quả chính từ nghiên cứu giai đoạn 3 ADAPT OCULUS đánh giá VYVGART® (efgartigimod alfa và hyaluronidase-qvfc) ở người lớn mắc nhược cơ mắt (oMG).

ADAPT OCULUS đạt tiêu chí chính (giá trị p=0.012), cho thấy rằng bệnh nhân mắc nhược cơ mắt và điều trị bằng VYVGART đã thể hiện sự cải thiện đáng kể về điểm số Chỉ số Suy giảm Cơ (MGII) dựa trên Báo cáo Kết quả của Bệnh nhân (PRO) về mắt tại Tuần 4 so với giả dược. Trong tổng thể dân số, trung bình thay đổi so với ban đầu ở nhóm điều trị bằng VYVGART là cải thiện 4.04 điểm trong MGII PRO so với trung bình thay đổi 1.99 điểm trong nhóm giả dược. Bệnh nhân điều trị bằng VYVGART đã trải qua sự giảm rõ rệt các triệu chứng mắt chính: lác (song thị) và sụp mí (sụp mi trên).

“Nhược cơ mắt ảnh hưởng đáng kể đến cuộc sống hàng ngày của bệnh nhân, ảnh hưởng đến thị lực, sự độc lập và khả năng thực hiện các công việc thường ngày như làm việc hoặc lái xe. Tuy nhiên, hiện nay, chưa có thuốc nhắm mục tiêu nào được phê duyệt cho bệnh này,” bác sĩ Carolina Barnett-Tapia, Ph.D., Phó Giáo sư Y học (Thần kinh) tại Đại học Toronto, cho biết. “Những cải thiện quan sát được với VYVGART trong thử nghiệm OCULUS mang lại hy vọng cho hàng nghìn bệnh nhân nhược cơ có liên quan đến mắt.”

VYVGART được dung nạp tốt và có hồ sơ an toàn tích cực ở bệnh nhân mắc nhược cơ mắt, phù hợp với các nghiên cứu trước đó. Không phát hiện ra các mối lo ngại an toàn mới.

“ADAPT OCULUS là nghiên cứu đăng ký đầu tiên được thiết kế đặc biệt để đánh giá liệu pháp nhắm mục tiêu cho nhược cơ mắt,” bác sĩ Luc Truyen, Giám đốc Y khoa của argenx, nói. “Nhược cơ mắt đã bị thiếu nghiên cứu một cách hệ thống trong lịch sử và đại diện cho một nhu cầu chưa được đáp ứng đáng kể trong cộng đồng MG. Những kết quả tích cực này thể hiện cam kết của chúng tôi trong việc phát triển thuốc hướng tới bệnh nhân và đưa chúng tôi tiến gần hơn tới mục tiêu cung cấp một phương pháp điều trị nhắm mục tiêu, mang tính đột phá cho càng nhiều bệnh nhân MG càng tốt và đảm bảo không để lại bệnh nhân nào phía sau.”

Tiếp tục câu chuyện  

Dữ liệu từ nghiên cứu ADAPT OCULUS sẽ được trình bày tại một hội nghị y học sắp tới.

Về Thiết kế Nghiên cứu ADAPT OCULUS

ADAPT OCULUS là một nghiên cứu giai đoạn 3, ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược, thiết kế nhóm song song đánh giá hiệu quả và độ an toàn của VYVGART SC được tiêm dưới da bằng ống tiêm đã điền sẵn ở bệnh nhân trưởng thành mắc nhược cơ mắt (MGFA Nhóm I) (n=141) tại Bắc Mỹ, Châu Âu và Châu Á - Thái Bình Dương. Trong Phần A, các đối tượng tham gia (1:1) được tiêm bốn liều mỗi tuần của efgartigimod PH20 SC hoặc giả dược PH20 SC, sau đó theo dõi trong 4 tuần. Trong Phần B, mở rộng theo dạng mở, các đối tượng nhận 2 chu kỳ tiêm bốn liều mỗi tuần, cách nhau 4 tuần. Các chu kỳ bổ sung từ Chu kỳ 3 trở đi có thể bắt đầu ít nhất 1 tuần sau lần tiêm cuối cùng của chu kỳ trước, dựa trên tình trạng lâm sàng.

Tiêu chí chính là sự thay đổi từ ban đầu trong Chỉ số Suy giảm Cơ Nhược cơ (MGII) (báo cáo của bệnh nhân [PRO]) về điểm số mắt tại Tuần 4 (ngày 29) so với giả dược trong Phần A. Các đối tượng tham gia có thể dương tính hoặc âm tính với AChR-Ab, và thuộc Nhóm MGFA I chỉ có yếu cơ mắt, được xác định bằng điểm MGII (PRO) về mắt ≥6, trong đó ít nhất 2 mục về mắt có điểm ≥2. Các đối tượng đã dùng liều ổn định của điều trị gMG trước khi ngẫu nhiên, bao gồm thuốc ức chế cholinesterase, corticosteroids hoặc thuốc ức chế miễn dịch không steroid.

MGII là một thước đo đã được xác nhận về mức độ nặng của bệnh dựa trên các dấu hiệu và triệu chứng của nhược cơ và bao gồm một phân vùng đặc thù cho mắt, đánh giá hai triệu chứng lâm sàng chính của nhược cơ mắt: lác và sụp mí.

**Thông tin an toàn quan trọng **

VYVGART****® là gì?
VYVGART là thuốc kê đơn dùng để điều trị một tình trạng gọi là nhược cơ toàn thân, gây mệt mỏi và yếu cơ dễ dàng trên toàn bộ cơ thể, ở người lớn có kháng thể hướng tới một protein gọi là thụ thể acetylcholine (kháng thể anti-AChR dương tính).
 
THÔNG TIN AN TOÀN QUAN TRỌNG
Không sử dụng VYVGART nếu bạn dị ứng nghiêm trọng với efgartigimod alfa hoặc bất kỳ thành phần nào của thuốc. VYVGART có thể gây phản ứng dị ứng nghiêm trọng và giảm huyết áp dẫn đến ngất xỉu.
 
VYVGART có thể gây ra các tác dụng phụ nghiêm trọng, bao gồm:

**Nhiễm trùng.** VYVGART có thể làm tăng nguy cơ nhiễm trùng. Các nhiễm trùng phổ biến nhất là nhiễm trùng đường tiết niệu và đường hô hấp. Các dấu hiệu hoặc triệu chứng của nhiễm trùng có thể bao gồm sốt, ớn lạnh, đi tiểu thường xuyên và/hoặc đau, ho, đau và tắc nghẽn các lỗ mũi/hàm, thở khò khè, khó thở, mệt mỏi, đau họng, đờm nhiều, chảy mũi, đau lưng, và/hoặc đau ngực.

**Phản ứng dị ứng (dị ứng quá mức).** VYVGART có thể gây ra phản ứng dị ứng như phát ban, sưng dưới da, và khó thở. Các phản ứng dị ứng nghiêm trọng, như khó thở và giảm huyết áp dẫn đến ngất xỉu, đã được báo cáo khi dùng VYVGART. 

**Phản ứng liên quan đến truyền dịch.** VYVGART có thể gây ra phản ứng liên quan đến truyền dịch. Các triệu chứng phổ biến nhất là huyết áp cao, ớn lạnh, run rẩy, và đau ngực, bụng, lưng.  

Thông báo cho bác sĩ nếu bạn có dấu hiệu hoặc triệu chứng của nhiễm trùng, phản ứng dị ứng hoặc phản ứng liên quan đến truyền dịch. Những phản ứng này có thể xảy ra trong quá trình điều trị hoặc sau đó. Bác sĩ có thể cần tạm dừng hoặc ngừng điều trị của bạn. Liên hệ ngay với bác sĩ nếu bạn có dấu hiệu hoặc triệu chứng của phản ứng dị ứng nghiêm trọng. 
 
**Trước khi dùng VYVGART, hãy nói với bác sĩ nếu bạn: **

đang dùng bất kỳ loại thuốc nào, bao gồm thuốc kê đơn và không kê đơn, thực phẩm bổ sung hoặc thuốc thảo dược,

đã nhận hoặc dự kiến nhận vaccine (tiêm chủng), hoặc

có bất kỳ dị ứng hoặc tình trạng y tế nào, bao gồm nếu bạn đang mang thai hoặc dự định mang thai, hoặc đang cho con bú.   

Các tác dụng phụ phổ biến của VYVGART là gì?
Các tác dụng phụ phổ biến nhất của VYVGART là nhiễm trùng đường hô hấp, đau đầu và nhiễm trùng đường tiết niệu.

Đây không phải tất cả các tác dụng phụ có thể của VYVGART. Gọi cho bác sĩ của bạn để được tư vấn y tế về tác dụng phụ. Bạn có thể báo cáo tác dụng phụ tới Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) qua số 1-800-FDA-1088.

Vui lòng xem đầy đủ Thông tin kê đơn cho VYVGART và thảo luận với bác sĩ của bạn.

**Thông tin an toàn quan trọng **

VYVGART HYTRULO® là gì?

VYVGART HYTRULO là thuốc kê đơn dùng để điều trị người lớn mắc các bệnh sau:

**nhược cơ toàn thân (gMG) dương tính với kháng thể kháng thụ thể acetylcholine (AChR).**  

**bệnh đa dây thần kinh viêm mạn tính (CIDP).**  

Chưa rõ liệu VYVGART HYTRULO có an toàn và hiệu quả ở trẻ em hay không.

THÔNG TIN AN TOÀN QUAN TRỌNG
Không dùng VYVGART HYTRULO nếu bạn dị ứng với efgartigimod alfa, hyaluronidase, hoặc bất kỳ thành phần nào của VYVGART HYTRULO. VYVGART HYTRULO có thể gây phản ứng dị ứng nghiêm trọng và giảm huyết áp dẫn đến ngất xỉu.
 
Trước khi dùng VYVGART HYTRULO, hãy thông báo cho bác sĩ về tất cả các tình trạng y tế của bạn, bao gồm nếu bạn:

có nhiễm trùng hoặc sốt.

đã nhận hoặc dự kiến nhận bất kỳ vaccine nào.

có tiền sử phản ứng dị ứng.

có vấn đề về thận (thận).

đang mang thai hoặc dự định mang thai. Chưa rõ VYVGART HYTRULO có gây hại cho thai nhi hay không.

 

*    
    
    Đăng ký theo dõi phơi nhiễm thai kỳ. Có một đăng ký theo dõi phơi nhiễm thai kỳ dành cho phụ nữ sử dụng VYVGART HYTRULO trong thai kỳ. Mục đích của đăng ký này là thu thập thông tin về sức khỏe của bạn và em bé của bạn. Bác sĩ của bạn có thể đăng ký bạn vào đăng ký này. Bạn cũng có thể tự đăng ký hoặc lấy thêm thông tin về đăng ký bằng cách gọi 1-855-272-6524 hoặc truy cập VYVGARTPregnancy.com

đang cho con bú hoặc dự định cho con bú. Chưa rõ VYVGART HYTRULO có qua sữa mẹ hay không.  

Nói với bác sĩ của bạn về tất cả các loại thuốc bạn đang dùng, bao gồm thuốc kê đơn, thuốc không kê đơn, vitamin và thực phẩm bổ sung thảo dược.

VYVGART HYTRULO có thể gây ra các tác dụng phụ nghiêm trọng, bao gồm:

**Nhiễm trùng.** VYVGART HYTRULO có thể làm tăng nguy cơ nhiễm trùng. Nếu bạn có nhiễm trùng đang hoạt động, bác sĩ của bạn nên hoãn điều trị bằng VYVGART HYTRULO cho đến khi nhiễm trùng khỏi. Báo ngay cho bác sĩ nếu bạn xuất hiện các dấu hiệu hoặc triệu chứng của nhiễm trùng như sốt, ớn lạnh, đi tiểu nhiều và đau, ho, đau và tắc nghẽn mũi/hàm, thở khò khè, khó thở, mệt mỏi, đau họng, đờm nhiều, chảy mũi.  

**Phản ứng dị ứng (dị ứng quá mức).** VYVGART HYTRULO có thể gây ra phản ứng dị ứng nghiêm trọng. Những phản ứng này có thể xảy ra trong hoặc sau khi tiêm VYVGART HYTRULO, thậm chí vài tuần sau. Báo ngay cho bác sĩ hoặc tìm trợ giúp cấp cứu nếu bạn có các triệu chứng sau: phát ban, sưng mặt, môi, họng hoặc lưỡi, khó thở, nổi mề đay, huyết áp thấp, ngất xỉu.  

**Phản ứng liên quan đến truyền hoặc tiêm.** VYVGART HYTRULO có thể gây ra phản ứng liên quan đến truyền hoặc tiêm. Những phản ứng này có thể xảy ra trong hoặc ngay sau khi tiêm VYVGART HYTRULO. Báo cho bác sĩ nếu bạn có các triệu chứng sau: huyết áp cao, ớn lạnh, run rẩy, đau ngực, bụng hoặc lưng.  

Các tác dụng phụ phổ biến nhất của VYVGART HYTRULO bao gồm nhiễm trùng đường hô hấp, đau đầu, nhiễm trùng đường tiết niệu và phản ứng tại chỗ tiêm.

Đây không phải tất cả các tác dụng phụ có thể của VYVGART HYTRULO. Gọi cho bác sĩ của bạn để được tư vấn y tế về tác dụng phụ. Bạn có thể báo cáo tác dụng phụ tới FDA qua số 1-800-FDA-1088.

Vui lòng xem đầy đủ Thông tin kê đơn cho VYVGART HYTRULO và thảo luận với bác sĩ của bạn.

Về VYVGART và VYVGART Hytrulo

VYVGART® (efgartigimod alfa fcab) là một phân đoạn kháng thể IgG1 của con người thuộc loại đầu tiên, liên kết với thụ thể Fc của trẻ sơ sinh (FcRn), giúp giảm lượng kháng thể tự miễn IgG lưu hành trong máu. VYVGART® Hytrulo là dạng kết hợp dưới da của efgartigimod alfa (VYVGART) và hyaluronidase người tái tổ hợp PH20 (rHuPH20), công nghệ phân phối thuốc ENHANZE® của Halozyme để hỗ trợ tiêm dưới da các sinh phẩm. VYVGART được phê duyệt cho bệnh nhược cơ toàn thân (gMG) và giảm tiểu cầu miễn dịch (chỉ tại Nhật Bản). VYVGART Hytrulo được phê duyệt cho gMG và bệnh đa dây thần kinh viêm mạn tính (CIDP). VYVGART Hytrulo có thể được bán dưới các tên thương hiệu khác nhau ở các khu vực khác.

Về Nhược cơ mắt (oMG)

Nhược cơ mắt (oMG) là một bệnh tự miễn hiếm gặp và mãn tính, đặc trưng bởi yếu cơ giới hạn ở các cơ điều khiển mắt và mí mắt. Triệu chứng thường gặp bao gồm sụp mí (mí mắt sụp), song thị (lác đôi), và rối loạn thị giác biến đổi có thể làm giảm khả năng sinh hoạt hàng ngày. Khoảng 80% bệnh nhân nhược cơ (MG) ban đầu xuất hiện với các triệu chứng về mắt, và tới 92% gặp phải liên quan đến mắt trong quá trình bệnh. Trong khi nhiều người tiến triển thành nhược cơ toàn thân (gMG), thì 15–25% bệnh nhân vẫn bị yếu cơ giới hạn ở các cơ mắt. oMG do các kháng thể IgG gây bệnh gây gián đoạn liên lạc tại điểm nối thần kinh cơ. Mặc dù các triệu chứng mắt kéo dài gây ảnh hưởng đến chức năng và chất lượng cuộc sống, hiện chưa có liệu pháp nhắm mục tiêu nào được phê duyệt đặc biệt cho oMG. Các phương pháp điều trị thường dựa vào điều trị triệu chứng và ức chế miễn dịch tổng quát, nhấn mạnh nhu cầu có thêm các lựa chọn điều trị cho nhóm bệnh nhân MG đặc biệt này.

Về argenx

argenx là một công ty miễn dịch học toàn cầu cam kết cải thiện cuộc sống của những người mắc các bệnh tự miễn nặng. Thông qua Chương trình Đổi mới Miễn dịch (IIP), argenx hợp tác với các nhà nghiên cứu hàng đầu trong lĩnh vực này nhằm chuyển các đột phá trong miễn dịch thành một danh mục thuốc kháng thể mới đẳng cấp thế giới. argenx đã phát triển và đang thương mại hóa kháng thể chặn thụ thể FcRn của trẻ sơ sinh đầu tiên được phê duyệt, đồng thời đánh giá tiềm năng rộng lớn của nó trong nhiều bệnh tự miễn nghiêm trọng, đồng thời phát triển nhiều thuốc thử nghiệm giai đoạn đầu trong các lĩnh vực điều trị của mình. Để biết thêm thông tin, truy cập www.argenx.com và theo dõi chúng tôi trên LinkedIn, Instagram, Facebook, và YouTube.

Thông cáo báo chí này chứa thông tin nội bộ theo quy định của Điều 7(1) của Quy định Thị trường Lạm dụng của EU (Quy định 596/2014).

Truyền thông:
Colin McBean
cmcbean@argenx.com

Nhà đầu tư:
Alexandra Roy
aroy@argenx.com

DỰ ĐOÁN TƯƠNG LAI
Nội dung của thông báo này bao gồm các tuyên bố, hoặc có thể được xem là, “tuyên bố dự báo”. Các tuyên bố dự báo này có thể nhận diện qua việc sử dụng các thuật ngữ dự báo như “tiến bộ,” “cam kết,” “tiếp tục,” “phát triển,” “tiềm năng,” và “sẽ” và bao gồm các tuyên bố của argenx về tiềm năng của VYVGART cho bệnh nhân oMG; tầm nhìn của argenx về việc cung cấp một phương pháp điều trị nhắm mục tiêu, mang tính đột phá cho càng nhiều bệnh nhân MG càng tốt; kỳ vọng sẽ nộp Đơn xin Giấy phép Sinh học Bổ sung (sBLA) cho VYVGART điều trị oMG tới FDA Hoa Kỳ vào cuối quý 3 năm 2026; cam kết của công ty trong việc cải thiện cuộc sống của những người mắc các bệnh tự miễn nặng; kế hoạch trình bày dữ liệu từ nghiên cứu ADAPT OCULUS tại một hội nghị y học sắp tới; mục tiêu chuyển đổi các đột phá trong miễn dịch thành danh mục thuốc kháng thể mới đẳng cấp thế giới; thương mại hóa kháng thể chặn thụ thể FcRn đầu tiên được phê duyệt và đánh giá tiềm năng rộng lớn của nó trong nhiều bệnh tự miễn nghiêm trọng; và phát triển nhiều thuốc thử nghiệm giai đoạn đầu trong các lĩnh vực điều trị của mình. Do tính chất của các tuyên bố dự báo, chúng đi kèm với rủi ro và sự không chắc chắn, và người đọc được cảnh báo rằng các tuyên bố này không đảm bảo cho hiệu suất trong tương lai. Kết quả thực tế của argenx có thể khác đáng kể so với dự đoán do nhiều yếu tố quan trọng, bao gồm nhưng không giới hạn ở kết quả các thử nghiệm lâm sàng của argenx; kỳ vọng về những bất định vốn có trong phát triển các thuốc mới; hoạt động nghiên cứu tiền lâm sàng và lâm sàng, cũng như các yêu cầu phê duyệt của cơ quan quản lý; sự chấp nhận của bệnh nhân về các sản phẩm và ứng viên thuốc của công ty là an toàn, hiệu quả và tiết kiệm; tác động của các luật và quy định của chính phủ, bao gồm thuế quan, kiểm soát xuất khẩu, lệnh trừng phạt và các quy định khác đối với hoạt động kinh doanh của công ty; sự phụ thuộc vào các nhà cung cấp, dịch vụ và nhà sản xuất bên thứ ba; lạm phát và giảm phát cùng với các biến động lãi suất tương ứng; và bất ổn khu vực cùng xung đột. Danh sách và mô tả các rủi ro, sự không chắc chắn và các rủi ro khác có thể tìm thấy trong các hồ sơ và báo cáo của argenx gửi lên Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ (SEC), bao gồm báo cáo hàng năm mới nhất trên Mẫu 20-F đã nộp cho SEC cũng như các hồ sơ và báo cáo sau này của argenx. Do những sự không chắc chắn này, người đọc được khuyên không nên dựa quá nhiều vào các tuyên bố dự báo này. Các tuyên bố dự báo này chỉ có hiệu lực tại ngày công bố của tài liệu này. argenx không có nghĩa vụ cập nhật hoặc sửa đổi công khai các thông tin trong thông cáo báo chí này, bao gồm bất kỳ tuyên bố dự báo nào, trừ khi pháp luật yêu cầu.