Đây là thông cáo báo chí có trả phí. Vui lòng liên hệ trực tiếp với nhà phân phối thông cáo báo chí để biết thêm chi tiết.

Denali Therapeutics báo cáo kết quả tài chính Quý 4 và Toàn năm 2025 cùng những điểm nổi bật về hoạt động kinh doanh

Denali Therapeutics Inc.

Thứ Sáu, ngày 27 tháng 2 năm 2026 lúc 6:01 sáng GMT+9 12 phút đọc

Trong bài viết này:

DNLI

-3.90%

Denali Therapeutics Inc.

Chuẩn bị ra mắt Tividenofusp alfa (DNL310; ETV:IDS) trước ngày 5 tháng 4 năm 2026, ngày mục tiêu theo Đạo luật Phí Người Dùng Thuốc Kê Đơn (PDUFA) cho hội chứng Hunter

DNL126 (ETV:SGSH) Dữ liệu sơ bộ giai đoạn 1/2 trình bày tại Hội nghị Thế giới 2026, hỗ trợ kế hoạch theo đuổi phê duyệt nhanh trong hội chứng Sanfilippo loại A

Các hoạt động khởi động cho nghiên cứu giai đoạn 1b của DNL628 (OTV:MAPT) cho bệnh Alzheimer và DNL952 (ETV:GAA) cho bệnh Pompe giai đoạn muộn đang diễn ra

Nền tảng TransportVehicle™ và dòng chảy lâm sàng tiến triển trong các rối loạn tích tụ lysosome và bệnh thoái hóa thần kinh  

SOUTH SAN FRANCISCO, Calif., ngày 26 tháng 2 năm 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – Denali Therapeutics Inc. (Nasdaq: DNLI) hôm nay báo cáo kết quả tài chính quý 4 và cả năm kết thúc ngày 31 tháng 12 năm 2025, đồng thời cung cấp những điểm nổi bật về hoạt động kinh doanh.

“Trong năm 2025, chúng tôi đã đạt được tiến bộ đáng kể trong việc cung cấp các phương pháp điều trị cần thiết cấp bách cho người mắc các bệnh thoái hóa thần kinh và rối loạn tích tụ lysosome, dựa trên nền tảng khoa học vững chắc định hình Denali,” ông Ryan Watts, Tiến sĩ, Giám đốc điều hành của Denali Therapeutics cho biết. “Chúng tôi đã chuẩn bị sẵn sàng thương mại cho việc ra mắt dự kiến của tividenofusp alfa cho các cá nhân và gia đình bị ảnh hưởng bởi hội chứng Hunter và tiếp tục thúc đẩy nền tảng TransportVehicle của chúng tôi trong các bệnh thần kinh và hệ thống nghiêm trọng ảnh hưởng đến hàng triệu người trên toàn thế giới.

“Năm 2026, chúng tôi tập trung vào việc ra mắt tividenofusp alfa và thay đổi cuộc sống của những người mắc các bệnh nghiêm trọng khác. Dữ liệu trình bày tại Hội nghị Thế giới 2026 hỗ trợ kế hoạch theo đuổi phê duyệt nhanh cho DNL126 trong hội chứng Sanfilippo loại A. Chúng tôi cũng bắt đầu các nghiên cứu lâm sàng của DNL628 (OTV:MAPT) trong bệnh Alzheimer và DNL952 (ETV:GAA) trong bệnh Pompe giai đoạn muộn. Trong ba năm tới, chúng tôi dự kiến sẽ tiến triển từ bốn đến sáu chương trình khác vào giai đoạn lâm sàng, dựa trên cam kết phục vụ bệnh nhân của chúng tôi.”

Kết quả tài chính Quý 4 năm 2025 và cập nhật chương trình gần đây

CHƯƠNG TRÌNH LÂM SÀNG

Tividenofusp alfa (DNL310; ETV:IDS) cho hội chứng Hunter (bệnh tích tụ polysaccharide loại II [MPS II])

Denali đã chuẩn bị sẵn sàng ra mắt thương mại dự kiến sau khi có quyết định về Đơn xin Giấy phép Sản phẩm Sinh học (BLA) cho tividenofusp alfa theo quy trình phê duyệt nhanh của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), với ngày mục tiêu theo PDUFA là ngày 5 tháng 4 năm 2026. Kết quả thử nghiệm mở giai đoạn 1/2 của tividenofusp alfa đã được công bố trên số tháng 1 năm 2026 của The New England Journal of Medicine. Nghiên cứu toàn cầu giai đoạn 2/3 COMPASS dự kiến sẽ tạo ra bằng chứng xác nhận và hỗ trợ các hồ sơ đăng ký toàn cầu; việc tuyển đủ người tham gia Cohort A (bệnh nhân có tổn thương thần kinh) đã hoàn thành vào tháng 12 năm 2025.

Tiếp tục câu chuyện  

DNL126 (ETV:SGSH) cho hội chứng Sanfilippo loại A (MPS IIIA)

Tháng 2 năm 2026, Denali trình bày dữ liệu sơ bộ giai đoạn 1/2 tại Hội nghị Thế giới cho thấy điều trị bằng DNL126 đã giảm đáng kể các chỉ số sinh học của bệnh trong dịch não tủy (CSF heparan sulfate và GM3) và ngoại vi (đường tiết niệu heparan sulfate), với hồ sơ an toàn phù hợp với các liệu pháp thay thế enzyme đã được thiết lập. Những dữ liệu sơ bộ này hỗ trợ con đường phê duyệt nhanh trong hội chứng Sanfilippo loại A. Kế hoạch cho một nghiên cứu xác nhận giai đoạn 3 toàn cầu đang được tiến hành.

**TAK-594/DNL593 (PTV:PGRN) cho bệnh mất trí dạng rối loạn hành vi phía trước liên quan đến GRN

TAK-594/DNL593 là liệu pháp thay thế progranulin tiêm truyền qua tĩnh mạch, sử dụng công nghệ Protein TransportVehicle™ của Denali để đưa progranulin qua hàng rào máu não (BBB) và vào trong não cho người mắc FTD-GRN. Việc tuyển dụng vào nghiên cứu giai đoạn 1/2 đang diễn ra, với tổng cộng 40 bệnh nhân FTD-GRN đã tham gia. Dự kiến sẽ có dữ liệu ban đầu về bệnh nhân FTD-GRN trong năm 2026. Chương trình này được phát triển hợp tác với Takeda.

DNL952 (ETV:GAA) cho bệnh Pompe

DNL952 được hỗ trợ bởi công nghệ Enzyme TransportVehicle™ của Denali, nhằm nâng cao khả năng vận chuyển enzyme thiếu hụt GAA vào cơ và qua hàng rào máu não vào não bộ. Tháng 1 năm 2026, Denali thông báo FDA đã gỡ bỏ lệnh tạm dừng thử nghiệm IND của DNL952. Các hoạt động khởi động nghiên cứu giai đoạn 1 đang diễn ra.

DNL628 (OTV:MAPT) cho bệnh Alzheimer

DNL628 sử dụng công nghệ Oligonucleotide TransportVehicle™ của Denali, nhằm vượt qua hàng rào máu não và giảm protein tau bằng cách nhắm vào gen MAPT mã hóa tau. Tháng 1 năm 2026, Denali thông báo CTA cho nghiên cứu giai đoạn 1b của DNL628 đã được phê duyệt và các hoạt động khởi động nghiên cứu đang diễn ra.

BIIB122/DNL151 (thuốc nhỏ chống LRRK2) cho bệnh Parkinson

Dự kiến sẽ có kết quả phân tích dữ liệu lâm sàng giai đoạn 2b của nghiên cứu LUMA toàn cầu về BIIB122 cho bệnh Parkinson giai đoạn sớm vào giữa năm 2026. Nghiên cứu giai đoạn 2a BEACON của Denali về Parkinson liên quan đến LRRK2 vẫn đang tiếp tục. Chương trình LRRK2 được phát triển hợp tác với Biogen.

SAR443122/DNL758 (eclitasertib; thuốc nhỏ chống RIPK1) cho viêm loét đại tràng

Kết quả nghiên cứu giai đoạn 2 của eclitasertib ở bệnh nhân viêm loét đại tràng mức độ trung bình đến nặng dự kiến sẽ có trong nửa đầu năm 2026. Chương trình này do Sanofi phát triển.

CHƯƠNG TRÌNH TRƯỚC GIAI ĐOẠN ĐĂNG KÝ

Denali có nhiều chương trình khác đang trong giai đoạn chuẩn bị đăng ký, bao gồm DNL921 (ATV:Abeta) cho bệnh Alzheimer; DNL111 (ETV:GCase) cho bệnh Parkinson và bệnh Gaucher; DNL622 (ETV:IDUA) cho MPS I; và DNL422 (OTV:SNCA) cho Parkinson.

Cập nhật công ty

Tháng 12, Denali công bố hai đợt huy động vốn. Đầu tiên là thỏa thuận cấp phép cổ phần tổng cộng 275 triệu USD với Royalty Pharma plc dựa trên doanh số ròng trong tương lai của tividenofusp alfa. Thứ hai là phát hành cổ phiếu phổ thông và quyền mua trước có tổng giá trị khoảng 200 triệu USD thu về lợi nhuận ròng.

Tham gia các Hội nghị nhà đầu tư sắp tới

Hội nghị Y tế thường niên lần thứ 46 của TD Cowen, ngày 2-4 tháng 3 năm 2026, Boston

Hội nghị Đổi mới Sinh học của UBS tại Miami - Catalyst for Change, ngày 8-10 tháng 3 năm 2026, Miami

Hội nghị Y tế Toàn cầu của Leerink, ngày 8-11 tháng 3 năm 2026, Miami

Hội nghị Sinh học Biotech 2026 của Jefferies, ngày 10-11 tháng 3 năm 2026, Miami  

Kết quả tài chính Quý 4 và Toàn năm 2025

Lỗ ròng là 128,5 triệu USD cho quý và 512,5 triệu USD cho năm kết thúc ngày 31 tháng 12 năm 2025, so với lỗ ròng lần lượt là 114,8 triệu USD và 422,8 triệu USD của cùng kỳ năm 2024.

Tổng chi phí nghiên cứu và phát triển là 97,9 triệu USD cho quý và 418,8 triệu USD cho năm, so với 99,8 triệu USD và 396,4 triệu USD của cùng kỳ năm 2024. Sự tăng khoảng 22,4 triệu USD trong năm 2025 chủ yếu do chi phí nghiên cứu và phát triển bên ngoài cao hơn liên quan đến nhiều chương trình tiền lâm sàng và lâm sàng của nền tảng TransportVehicle, cũng như tăng nhân sự và các chi phí hoạt động khác tại nhà máy sản xuất phân tử lớn ở Salt Lake City, Utah. Những tăng này phần nào được bù đắp bởi chi phí bên ngoài thấp hơn liên quan đến các chương trình phân tử nhỏ, góp phần giảm 1,9 triệu USD chi phí nghiên cứu và phát triển trong quý kết thúc ngày 31 tháng 12 năm 2025 so với cùng kỳ năm trước.

Chi phí quản lý và hành chính là 39,5 triệu USD cho quý và 136,6 triệu USD cho năm, so với 30,1 triệu USD và 105,4 triệu USD của cùng kỳ năm 2024. Sự tăng 9,4 triệu USD và 31,1 triệu USD trong quý và năm chủ yếu do tăng nhân sự và các hoạt động chuẩn bị cho việc ra mắt thương mại tiềm năng của tividenofusp alfa.

Tiền mặt, các khoản tương đương tiền và chứng khoán có thể giao dịch là khoảng 966,2 triệu USD tính đến ngày 31 tháng 12 năm 2025.

Về Denali Therapeutics

Denali Therapeutics Inc. là công ty công nghệ sinh học tiên phong trong lĩnh vực phát triển lớp thuốc sinh học mới có khả năng vượt qua hàng rào máu não bằng nền tảng TransportVehicle™ độc quyền của mình. Với nền tảng vận chuyển đã được chứng minh lâm sàng và danh mục các ứng viên điều trị ngày càng mở rộng ở tất cả các giai đoạn phát triển, Denali đang tiến tới mục tiêu cung cấp thuốc hiệu quả để thay đổi cuộc sống của người mắc các bệnh thoái hóa thần kinh, rối loạn tích tụ lysosome và các bệnh nghiêm trọng khác. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập www.denalitherapeutics.com.

Lưu ý cảnh báo về các dự báo tương lai

Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố dự báo trong phạm vi của Đạo luật Cải cách Tranh chấp Tư nhân về Chứng khoán năm 1995. Các tuyên bố dự báo trong hoặc ngụ ý trong thông cáo này bao gồm, nhưng không giới hạn, các dự kiến về khả năng của nền tảng TransportVehicle™ (TV) và các thuốc điều trị của Denali cùng tiềm năng thương mại; các tuyên bố về chiến lược kinh doanh và kế hoạch hoạt động của Denali, bao gồm các mốc quan trọng dự kiến của danh mục thuốc điều trị trong năm 2026 và các năm tới, cũng như khả năng thực hiện các chiến lược thương mại của Denali; các kế hoạch, thời gian và dự kiến liên quan đến dòng sản phẩm Enzyme TransportVehicle™ (ETV) và tiềm năng điều trị, thương mại của chúng; các kế hoạch, thời gian và dự kiến liên quan đến tividenofusp alfa (DNL310), bao gồm thời điểm, khả năng và phạm vi phê duyệt của cơ quan quản lý và ra mắt thương mại, tiềm năng điều trị của tividenofusp alfa, và khả năng dữ liệu giai đoạn 2/3 COMPASS hỗ trợ bằng chứng xác nhận để trình bày hồ sơ đăng ký và phê duyệt toàn cầu; các kế hoạch, thời gian và dự kiến liên quan đến DNL126, bao gồm thời điểm và khả năng có dữ liệu từ nghiên cứu giai đoạn 1/2, tiềm năng điều trị của DNL126, khả năng và con đường phê duyệt của cơ quan quản lý, cũng như kế hoạch bắt đầu nghiên cứu giai đoạn 3; các kế hoạch và dự kiến liên quan đến DNL593 và thời điểm, khả năng có dữ liệu từ nghiên cứu giai đoạn 1/2 đang diễn ra; các kế hoạch và dự kiến liên quan đến DNL628, bao gồm kế hoạch nghiên cứu giai đoạn 1b; các kế hoạch, thời gian và dự kiến liên quan đến DNL952, bao gồm nghiên cứu giai đoạn 1 và tiềm năng điều trị của chương trình; các kế hoạch, thời gian và dự kiến liên quan đến DNL151, bao gồm nghiên cứu giai đoạn 2a BEACON đang diễn ra, và thời điểm, dự kiến có dữ liệu từ nghiên cứu giai đoạn 2b LUMA; các kỳ vọng về DNL758 và thời điểm, khả năng có dữ liệu từ nghiên cứu giai đoạn 2; thời điểm và khả năng thanh toán các cột mốc quan trọng, bao gồm từ Royalty Pharma plc; các chi phí hoạt động trong tương lai của Denali và dự kiến về khả năng duy trì dòng tiền; các kế hoạch tham gia hội nghị nhà đầu tư sắp tới; và các tuyên bố của Giám đốc điều hành Denali. Tất cả thuốc đang được phát triển bởi Denali đều là thuốc thử nghiệm và chưa được cơ quan quản lý phê duyệt cho bất kỳ chỉ định nào. Kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể so với các dự báo này do các rủi ro và yếu tố không chắc chắn, bao gồm nhưng không giới hạn ở: tác động của điều kiện kinh tế bất lợi, thuế quan và lạm phát đối với hoạt động của Denali; sự kiện, thay đổi hoặc hoàn cảnh có thể dẫn đến chấm dứt hợp đồng của Denali với Sanofi, Takeda, Biogen hoặc các đối tác khác; quá trình chuyển đổi của Denali sang công ty phát triển thuốc giai đoạn muộn; khả năng của Denali và các đối tác hoàn thành phát triển và, nếu được phê duyệt, thương mại hóa các ứng viên thuốc; khả năng tuyển dụng bệnh nhân cho các thử nghiệm lâm sàng hiện tại và tương lai; phụ thuộc của Denali vào các bên thứ ba trong sản xuất và cung cấp các ứng viên thuốc; phụ thuộc vào sự phát triển thành công của nền tảng công nghệ hàng rào máu não và các chương trình, ứng viên thuốc của Denali; khả năng của Denali và các đối tác tiến hành hoặc hoàn thành các thử nghiệm lâm sàng theo dự kiến; khả năng các hồ sơ tiền lâm sàng của ứng viên thuốc không chuyển thành kết quả trong thử nghiệm lâm sàng; rủi ro về các sự kiện bất lợi, độc tính hoặc tác dụng phụ không mong muốn; sự không chắc chắn về việc các ứng viên thuốc có nhận được phê duyệt của cơ quan quản lý để thương mại hóa hay không; khả năng của Denali duy trì hoặc mở rộng danh mục ứng viên thuốc hoặc thương mại hóa các sản phẩm; các phát triển liên quan đến đối thủ cạnh tranh và ngành công nghiệp của Denali, bao gồm các ứng viên thuốc và liệu pháp cạnh tranh; khả năng của Denali trong việc bảo vệ quyền sở hữu trí tuệ liên quan đến các ứng viên thuốc; việc thực hiện các kế hoạch chiến lược của Denali cho hoạt động, các ứng viên thuốc và nền tảng công nghệ hàng rào máu não; khả năng huy động vốn bổ sung để tài trợ cho hoạt động; khả năng dự báo chính xác kết quả tài chính trong tương lai và phòng ngừa rủi ro tài chính trong môi trường hiện tại; cùng các rủi ro và yếu tố không chắc chắn khác được mô tả trong Báo cáo thường niên và Báo cáo Quý của Denali trên các mẫu đơn 10-K và 10-Q đã nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ (SEC) ngày 27 tháng 2 năm 2025 và 6 tháng 11 năm 2025, cũng như các báo cáo trong tương lai của Denali sẽ nộp cho SEC. Denali không có nghĩa vụ cập nhật hoặc chỉnh sửa bất kỳ tuyên bố dự báo nào, để phù hợp với kết quả thực tế hoặc thay đổi kỳ vọng của Denali, trừ khi pháp luật yêu cầu.

Denali Therapeutics Inc.
Báo cáo Tóm tắt Kết quả Hoạt động
(Chưa kiểm toán)
(Theo nghìn USD, trừ số lượng cổ phiếu và lợi nhuận trên mỗi cổ phiếu)

Denali Therapeutics Inc.
Bảng cân đối kế toán tóm tắt (Chưa kiểm toán)
(Theo nghìn USD)