Gần đây tôi đang xem xét lĩnh vực công nghệ sinh học, đặc biệt là các công ty liên quan đến liệu pháp gene, khá là thú vị. Ngành này thực sự đã bùng nổ trong hai năm gần đây, sau khi FDA phê duyệt một số sản phẩm liệu pháp gene vào cuối năm 2023, các công ty dược lớn bắt đầu tranh giành thị phần trong lĩnh vực này, bất kể là cấp phép hay mua lại.

Gene therapy thực ra đã thay đổi logic của ngành dược truyền thống. Không chỉ đơn thuần điều trị triệu chứng, mà là chỉnh sửa hoặc thay thế gen của bệnh nhân từ gốc để điều trị bệnh. Tiềm năng của nó thực sự lớn, nhưng rủi ro cũng không nhỏ — giá thành cao, tác dụng phụ không chắc chắn, và mức độ chấp nhận của thị trường cũng là một câu hỏi. Tuy nhiên, trong lĩnh vực công nghệ sinh học biến động này, nhu cầu về các liệu pháp sáng tạo vẫn rất mạnh mẽ.

Gần đây tôi chú ý đến ba công ty gene therapy đáng xem. Trước tiên là Sarepta, họ đã được phê duyệt Elevidys để điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD), vào tháng 6 năm ngoái còn nhận được phê duyệt mở rộng nhãn để điều trị tất cả bệnh nhân DMD trên 4 tuổi. Sản phẩm này đã thể hiện khá rõ tiềm năng blockbuster. Cổ phiếu Sarepta năm ngoái tăng 31,5%, hiện tại họ còn đang thúc đẩy các liệu pháp gene cho các bệnh thần kinh cơ khác, dự kiến trung hạn sẽ nộp đơn FDA cho một sản phẩm tiềm năng LGMD.

CRISPR Therapeutics là một trong những điểm nhấn khác. Họ dựa trên công nghệ CRISPR/Cas9, với Casgevy được phê duyệt để điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm và bệnh thiếu máu thalassemia phụ thuộc truyền máu, hợp tác phát triển và thương mại hóa cùng Vertex. Hiện họ đang phát triển thế hệ tiếp theo của liệu pháp CAR-T, hai sản phẩm đều đang trong giai đoạn 1/2 của thử nghiệm lâm sàng. Cổ phiếu của công ty này cũng liên tục được chú ý, các nhà phân tích dự đoán mục tiêu giá tăng gần 85%.

Voyager Therapeutics cũng có pipeline khá tốt, chủ yếu tập trung vào liệu pháp gene cho bệnh Alzheimer và bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS). Sản phẩm chính của họ, VY7523, đã hoàn thành nghiên cứu tăng liều đơn, dự kiến sẽ công bố dữ liệu an toàn trong nửa đầu năm nay. Họ còn hợp tác với AstraZeneca và Novartis, điều này cũng là điểm cộng.

Xét về góc độ đầu tư, cơ hội cổ phiếu của các công ty gene therapy này vẫn đáng để theo dõi. Dù lĩnh vực này còn nhiều bất định, nhưng nhu cầu về các liệu pháp sáng tạo vẫn tồn tại, và pipeline của các công ty này đều đang tiến triển. Nếu bạn quan tâm đến công nghệ sinh học, ba công ty này có thể đưa vào danh sách theo dõi.