QTORIN Rapamycin 獲得 FDA 快速通道資格，用於血管角化病的治療

Palvella Therapeutics ((PVLA) 已獲得 FDA 的快速通道認可，用於其雷帕霉素基療法 QTORIN，標誌著在治療血管角化病方面的重要里程碑。這一監管認可加快了開發流程——獲得快速通道資格的項目將有資格享受加速審查程序，並在臨床標準成功達成後有可能獲得加速批准。

該公司的戰略重點轉向血管角化病，擴展了其治療範圍。2025年9月，Palvella 公布計劃擴大其 QTORIN 的開發範圍，以應對臨床上具有重要意義的血管角化病病例。這一決策反映出臨床界對該患者群體未滿足醫療需求的日益重視。

展望未來，臨床開發時間表已經明確。Palvella 已安排在2026年上半年與 FDA 會議，以協調第二期研究的設計參數。擬議的研究將評估雷帕霉素在約1020名患者中的療效與安全性——這一龐大的樣本量彰顯公司致力於產生可靠臨床證據的決心。預計研究將在2026年下半年啟動，為公司在未來幾年內提供有意義的數據。

快速通道認可凸顯了 FDA 對雷帕霉素在治療這一罕見疾病方面潛在療效的認可。對於追蹤 Palvella 產品線的投資者來說，這一監管進展代表了一次降低風險的事件，驗證了公司的臨床策略。