12個隱藏的生技贏家：早期信念如何轉化為2025年的三位數回報

生物科技行業在2025年展現了機會識別的精彩課堂，較少為人知的臨床階段公司吸引了大量投資者的關注。回顧今年的表現，一個被低估的治療公司投資組合——其中許多專注於罕見疾病、腫瘤突破和未滿足的醫療需求——為早期信徒帶來了轉型性的收益。

罕見疾病專家領先潮流

Palvella Therapeutics Inc. (PVLA) 在2025年3月亮相時，展現了罕見疾病的機會。該公司主要資產QTORIN雷帕霉素，針對微囊性淋巴管畸形、皮膚靜脈畸形和臨床上重要的血管角化病——這些疾病的治療選擇有限。到12月底，PVLA股價飆升至$114.69，隨後穩定在約$100。市場已認識到QTORIN在多個適應症中的數十億美元潛在市場。

NANOBIOTIX $25 NBTX( 採用物理學方法開發癌症治療藥物，擁有NBTXR3 )JNJ-1900(，已授權給強生的Janssen部門。該股在9月被標記為$12.23，至10月中旬升至$30.35，之後穩定在約$21。公司預計在2027年上半年公布頭頸部鱗狀細胞癌的NANORAY-312試驗中期數據，並在2026年內公布更多一期階段的結果。

腫瘤管線加速推進

Celcuity Inc. )CELC( 在乳腺癌和前列腺癌治療方面展現出強勁動能。其主要候選藥Gedatolisib在2025年11月達到FDA新藥申請提交的里程碑，用於HR+ HER2-晚期乳腺癌。該股在2024年12月起始價為$12.60，並在2025年12月中旬升至$112.64，漲幅驚人九倍。當前股價仍反映出年度大幅增長。

**Cogent Biosciences Inc. )COGT$99 ** 在精準醫療方面取得進展，推出Bezuclastinib，用於非進展性系統性肥大細胞症（Non-AdvSM）、進展性系統性肥大細胞症（AdvSM）和胃腸道基質瘤（GIST）(GIST)。公司首次提交非進展性AdvSM的NDA，代表一個重要的監管里程碑。從7月的$7.25起步，至12月初升至$43.73，之後回落至$35，仍較去年同期上漲380%。

Terns Pharmaceuticals Inc. (TERN) 在CARDINAL試驗數據公布後吸引投資者熱情，該試驗針對其慢性髓性白血病候選藥TERN-701。11月結果顯示24週內有64%的主要分子反應率，更新數據顯示每日劑量超過320毫克的患者反應率達75%。股價從8月的$5.98一路攀升至12月的最高$48.26。

超越腫瘤範疇的擴展

DBV Technologies S.A. (DBVT) 進入食物過敏治療領域，推出VIASKIN花生貼片。第三期臨床在4-7歲花生過敏兒中達到主要終點，為公司在2026年上半年提交BLA做準備。預計到2030年，銷售額可達15億美元。股價從10月的$10.64升至12月中旬的$26.18，目前約在$19左右。

Sol-Gel Technologies Ltd. (SLGL) 在皮膚科領域運作，已獲得FDA批准的TWYNEO和EPSOLAY商品化。公司在Gorlin綜合徵中推進SGT-610的三期臨床，預計2026年第四季度公布結果(，並在Darier病中推進SGT-210的1b期臨床)。股價從5月的$7.26起步，10月達到$52.26的高點，之後回落至約$43。

策略性收購與監管批准

Cidara Therapeutics Inc. (CDTX) 在被默沙東以每股$221.50收購的消息中，實現了一次重要退出，交易金額約為92億美元(，預計在2026年第一季完成。該公司抗流感疫苗的療法成為製藥巨頭的吸睛產品。

Inhibrx Biosciences Inc. )INBX( 展示了臨床驗證，Ozekibart )INBRX-109(在軟骨肉瘤的登記試驗中顯示出統計學上顯著的無進展生存期改善。FDA生物製劑許可申請預計在2026年第二季度提交。股價從7月的$18.35一路攀升至12月末的近$94.57，創下歷史新高。

商業基礎設施與平台布局

Nutex Health Inc. )NUTX( 代表一種不同的投資理念——運營轉型而非管線潛力。這家醫療服務提供商將2022年的)百萬淨虧損(轉變為2024年的)百萬淨收入(，以及2025年前九個月的)百萬$424 收入。收入增長也反映了這一轉變：從2022年的(百萬)到2025年前九個月的$723.6百萬$52 。股價從2024年11月的$33.56和2025年4月的高點，最近達到$193.07，收盤在$182.23附近。

早期檢測與精準醫療

GRAIL Inc. (GRAL) 追求早期癌症檢測，推出Galleri多癌種早期檢測測試。公司宣布計劃在2026年第一季度向FDA提交PMA，並由NHS-Galleri和PATHFINDER 2研究數據支持。股價在9月為$48.50，11月飆升至$115.76，之後回落至$88。

Zenas BioPharma Inc. $59 ZBIO( 聚焦免疫疾病，推出Obexelimab。其在復發性多發性硬化症中的MoonStone二期試驗數據顯示新Gd-E標記T1病灶的相對減少95%。IgG4相關疾病的三期INDIGO數據仍待公布。股價從2024年12月的$8.79升至年底的$44.60，並穩定在約$35。

核心結論

這十二家公司——涵蓋罕見疾病、腫瘤、免疫療法、皮膚科和早期檢測——展現了2025年生物科技的機會池。那些能夠識別臨床開發時間點和監管催化劑轉折點的投資者，獲得了豐厚的回報。對於2026年尋找類似機會的投資者來說，理解治療領域、試驗設計和可觸及市場規模，仍是發掘下一代突破性表現者的基礎。