罗氏与Shape Therapeutics合作开发先进的RNA编辑平台，用于神经退行性疾病和罕见疾病的治疗

Shape Therapeutics 已与制药巨头罗氏（Roche）达成了一项具有变革性的合作协议，标志着RNA基础基因治疗技术发展中的一个重要里程碑。此次合作围绕Shape Therapeutics的创新性RNAfix™平台以及潜在整合的AAVid™递送技术，旨在打造针对关键治疗领域的下一代疗法。

战略联盟的范围

该合作建立了一个多靶点研究框架，专注于开发用于阿尔茨海默病、帕金森病及部分罕见疾病的基因疗法。Shape Therapeutics将利用其AI驱动的发现引擎识别有潜力的开发候选药物，而罗氏则承担将这些发现推进至临床开发并在全球范围内商业化的全部责任。

支撑此次合作的平台技术代表了一种不同的治疗干预方式。RNAfix™利用受自然启发的碱基编辑机制实现对RNA的精准修饰，而AAVid™则提供组织特异性腺相关病毒载体——这是实现靶向高效基因递送到受影响组织的关键组成部分。

财务架构与价值创造

商业框架反映了罗氏对合作潜力的信心。Shape Therapeutics有望获得一笔预付款，随后根据开发成就、监管批准和商业表现设定的里程碑结构进行支付。这些里程碑支付的总潜在价值可能超过$3 十亿，此外还包括成功上市产品的阶梯式特许权使用费安排。

这一财务模型使Shape Therapeutics能够在每个开发阶段受益，同时保持与罗氏商业化目标的一致性。

战略理由与行业影响

罗氏制药合作伙伴关系负责人James Sabry强调，Shape Therapeutics的RNA编辑方法展现出基于基本生物学原理的颠覆性潜力。此次合作无缝融入罗氏更广泛的基因治疗计划，使这家制药巨头能够接触到最前沿的RNA技术，同时扩大其在高影响力疾病领域的治疗管线。

对于Shape Therapeutics而言，此次合作验证了其专有技术平台的价值，加快了AI驱动研究向临床候选药物的转化。公司致力于推动突破性RNA技术在基因治疗中的应用，通过罗氏的研发基础设施和全球商业化能力获得了切实的支持。

技术平台概述

Shape Therapeutics的集成平台涵盖多种载荷技术——RNAskip™、RNAfix™和RNAswap™，结合下一代AAVid™递送系统以及SquareBio，一种用于规模化基因治疗生产的制造解决方案。这些元素通过一个专有的AI引擎协调运作，优化研发周期中的决策流程，使公司能够推进终身治疗方案，应用于多种疾病领域。