A Roche faz parceria com a Shape Therapeutics numa plataforma avançada de edição de RNA para o tratamento de doenças neurodegenerativas e raras

A Shape Therapeutics assinou um acordo de parceria transformador com o gigante farmacêutico Roche, marcando um marco importante na evolução das tecnologias de terapia genética baseadas em RNA. A colaboração centra-se na plataforma inovadora RNAfix™ da Shape Therapeutics e na potencial integração da tecnologia de entrega AAVid™ para criar tratamentos de próxima geração direcionados a áreas terapêuticas críticas.

Escopo da Aliança Estratégica

A parceria estabelece uma estrutura de pesquisa multi-alvo focada no desenvolvimento de terapias genéticas para condições incluindo doença de Alzheimer, doença de Parkinson e indicações de doenças raras selecionadas. A Shape Therapeutics irá aproveitar os seus motores de descoberta alimentados por IA para identificar candidatos promissores de desenvolvimento, enquanto a Roche assume total responsabilidade pelo avanço dessas descobertas através do desenvolvimento clínico e pela comercialização de quaisquer terapêuticas resultantes globalmente.

As tecnologias de plataforma subjacentes a esta colaboração representam uma abordagem distinta à intervenção terapêutica. O RNAfix™ utiliza mecanismos de edição de bases inspirados na natureza para modificações precisas de RNA, enquanto o AAVid™ entrega vetores de vírus adeno-associados específicos de tecido—um componente crítico para uma entrega de genes direcionada e eficiente aos tecidos afetados.

Estrutura Financeira e Criação de Valor

A estrutura comercial reflete a confiança da Roche no potencial da parceria. A Shape Therapeutics receberá um pagamento inicial seguido de uma estrutura de marcos abrangente vinculada a conquistas de desenvolvimento, aprovações regulatórias e desempenho comercial. O valor total potencial desses pagamentos de marcos pode exceder $3 bilhões, complementado por acordos de royalties escalonados sobre quaisquer produtos que sejam bem-sucedidos no mercado.

Este modelo financeiro posiciona a Shape Therapeutics para beneficiar de cada fase do pipeline de desenvolvimento, mantendo o alinhamento com os objetivos de comercialização da Roche.

Justificação Estratégica e Impacto na Indústria

James Sabry, Chefe de Parcerias Farmacêuticas da Roche, destacou que a metodologia de edição de RNA da Shape Therapeutics demonstra potencial disruptivo fundamentado em princípios biológicos fundamentais. A parceria integra-se perfeitamente com as iniciativas mais amplas de terapia genética da Roche, permitindo que o líder farmacêutico acesse tecnologias de RNA de ponta enquanto expande seu pipeline terapêutico em áreas de doenças de alto impacto.

Para a Shape Therapeutics, a colaboração valida sua plataforma tecnológica proprietária e acelera a tradução de pesquisas impulsionadas por IA em candidatos clínicos. A missão da empresa de avançar tecnologias revolucionárias de RNA em terapia genética recebe suporte tangível através da infraestrutura de desenvolvimento e das capacidades globais de comercialização da Roche.

Visão Geral da Plataforma Tecnológica

A plataforma integrada da Shape Therapeutics abrange múltiplas tecnologias de carga—RNAskip™, RNAfix™ e RNAswap™—combinadas com sistemas de entrega de próxima geração AAVid™ e SquareBio, uma solução de fabricação para produção escalável de terapia genética. Esses elementos são coordenados por um motor de IA proprietário que otimiza a tomada de decisão ao longo do ciclo de pesquisa e desenvolvimento, posicionando a empresa para avançar soluções terapêuticas ao longo da vida em diversas aplicações de doenças.