A FDA aprova a formulação em pellets de ORLADEYO da BioCryst para jovens pacientes com HAE, marcando um marco importante na pediatria

A BioCryst Pharmaceuticals recebeu a autorização da Food and Drug Administration dos EUA para uma formulação pediátrica de ORLADEYO (berotralstat), estabelecendo o medicamento da empresa como a principal opção preventiva oral direcionada para o angioedema hereditário em crianças a partir dos 2 anos de idade.

A última aprovação regulatória marca uma expansão significativa da presença clínica do ORLADEYO. A nova formulação oral em forma de pellets foi especificamente desenvolvida com pacientes pediátricos em mente, oferecendo um método de administração mais prático em comparação com as abordagens tradicionais de tratamento para essa população jovem de pacientes.

A base clínica para essa aprovação vem do ensaio APeX-P, que demonstrou benefícios clínicos relevantes para o grupo etário alvo. Os dados do estudo revelaram que os pacientes experimentaram diminuições rápidas e sustentadas na frequência mensal de ataques de AEH, fornecendo evidências da eficácia preventiva do tratamento na redução do impacto da doença em crianças.

Com essa autorização, o ORLADEYO agora ocupa uma posição de mercado única como o primeiro e único medicamento profilático oral direcionado disponível para todos os pacientes com AEH a partir de 2 anos de idade. Essa aprovação reforça o compromisso da BioCryst em preencher lacunas no tratamento de doenças raras pediátricas e oferece às famílias uma opção de terapia preventiva baseada em evidências, especialmente desenvolvida para pacientes mais jovens que sofrem de angioedema hereditário.