CafeMinor

## LosmapimodはFSHD治療において具体的な臨床効果を示す：Fulcrum Therapeuticsの第2b相試験データ公開
Fulcrum Therapeuticsは、facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD)の治療におけるlosmapimodの第2b相臨床試験結果を発表し、その結果は現在*The Lancet Neurology*に掲載されています。データは複数の臨床指標で有望な改善を示しており、この新規治療法がこの稀な進行性筋疾患にどのように対処できるかの理解を深めています。
**試験の設計と患者の属性**
ReDUX4試験には、米国、カナダ、ヨーロッパの各地のサイトでFSHDタイプ1の患者80名が参加しました。18歳から65歳までの患者が、1日2回15 mgのlosmapimodまたはプラセボを48週間服用し、多様な地理的背景を持つ集団からの十分な証拠を提供しました。
**主要な臨床結果**
筋肉組織におけるDUX4駆動遺伝子発現の低減という主要評価項目は、治療群とプラセボ群の間で統計的に有意な差を示しませんでしたが、二次評価項目は異なる結果を示しました。losmapimodを服用した参加者は、FSHDの特徴的な病理的指標である筋肉の脂肪浸潤において測定可能な改善を示しました。さらに、肩甲帯の可動域を評価する機能的