BioMarin Pharmaceutical Inc價格

BioMarin Pharmaceutical Inc. 開發並商業化用於嚴重且危及生命的罕見疾病與醫療狀況的療法。其商業產品包括 Vimizim，一種酵素替代療法，用於治療黏多糖症（MPS）IV 型 A，這是一種溶體儲存疾病；Naglazyme，一種重組形式的 N-乙醯半乳糖胺 4-硫酸酯酶，用於 MPS VI 患者；以及 Kuvan，一種獲專利的 6R-BH4 合成口服形式，用於治療苯酮尿症（PKU），這是一種遺傳性代謝疾病。公司的商業產品也包含 Palynziq，一種聚乙二醇化的重組苯丙氨酸胺裂解酶（phenylalanine ammonia lyase enzyme），透過皮下注射給藥，以降低血液中 Phe 的濃度；Brineura，一種重組人三肽基肽酶 1（Brineura），用於治療第二型蠟樣脂褐質沈積症（ceroid lipofuscinosis type 2），這是 Batten 病的一種形式；Voxzogo，一種每日一次注射的 c-型利鈉肽類似物（c-type natriuretic peptide），用於治療軟骨發育不全（achondroplasia）；以及 Aldurazyme，一種純化蛋白，設計目的是與人體自然產生的 α-L-iduronidase（alpha-L-iduronidase）酵素完全相同。除此之外，該公司還開發 valoctocogene roxaparvovec，一種腺相關病毒載體（adeno associated virus vector），目前正處於第 III 期臨床試驗，用於治療重度 A 型血友病（severe hemophilia A）患者；BMN 307，一種以 AAV5 介導的基因療法（AAV5 mediated gene therapy），目前正處於第 1/2 期臨床試驗，目標是使 PKU 患者的血液 Phe 濃度正常化；以及 BMN 255，目前正處於第 1/2 期臨床試驗，用於治療原發性高草酸尿症（primary hyperoxaluria）。公司服務於專科藥局、醫院，以及非美國政府機構，並在美國、歐洲、拉丁美洲及國際市場供應分銷商與醫藥批發商。BioMarin Pharmaceutical Inc. 與 Sarepta Therapeutics、Ares Trading S.A.、Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. 以及 Asubio Pharma Co., Ltd. 之間擁有授權與合作協議。公司成立於 1996 年，總部位於加州 San Rafael。